Tisagenlecleucel（Kymirah）是首个获批上市的抗 CD19 的嵌合抗原受体 T 细胞（CAR T）疗法。在 JULIET 飞行试验中，Tisagenlecleucel 在93 位可评估的复发性/难治性侵袭性 B 细胞淋巴瘤患者中的最佳缓解率达到了 52%，完全缓解率为 40%。

本文报告了整个成人队列临床预后、活性与安全性的长期随访结果。

这是一项在 10 个国家的 27 个治疗点开展的多中心、开放标签、单臂的2期试验，招募了年满 18 岁的组织学确诊的复发性/难治性大 B 细胞淋巴瘤患者，予以单次 Tisagenlecleucel 静脉输注（5?×?108 个 CAR T 细胞）。主要终点是总缓解率。

总缓解情况

2015年7月29日至2017年11月2日，共招募了 167 位患者。截止 2020年2月20日，115 位患者接受了 Tisagenlecleucel 输注并被纳入全分析集。中位随访了 40.3 个月（范围 37.8-43.8）后，总缓解率为 53.0%（95% CI 43.5-62.4；61/115），其中 45 位（39%）患者获得了完全缓解。

部分不良事件发生情况

最常见的 3-4级不良事件有贫血（39%）、中性粒细胞计数降低（34%）、白细胞计数降低（32%）、血小板计数降低（28%）、细胞因子释放综合征（23%）、中性粒细胞减少症（20%）、发热性中性粒细胞减少（17%）、低磷血症（13%）和血小板减少症（12%）。最常见的治疗相关的严重不良事件有细胞因子释放综合征（27%）、发热性中性粒细胞减少症（6%）、发热（5%）、全血细胞减少症（3%）和肺炎（3%）。无治疗相关死亡。

综上，Tisagenlecleucel 在复发性或难治性侵袭性 B 细胞淋巴瘤成年患者中显示出了持久的活性和可控的安全性。对于化疗免疫治疗难治或二线治疗后复发的大 B 细胞淋巴瘤患者，Tisagenlecleucel 相对于传统治疗方法在风险收益方面具有优势。

原始出处：

Stephen J Schuster, et al. Long-term clinical outcomes of tisagenlecleucel in patients with relapsed or refractory aggressive B-cell lymphomas (JULIET): a multicentre, open-label, single-arm, phase 2 study. The Lancet Oncology. September 10, 2021. https://doi.org/10.1016/S1470-2045(21)00375-2