肺静脉狭窄(PVS)是一种罕见的先天性缺陷，约占先天性心脏病（CHD）的0.4%。PVS有两个特点使其难以治疗，一是即使在狭窄部位进行了解剖干预，PVS还可能会复发；二是狭窄可能会蔓延至其他部位的静脉。

解剖治疗（包括手术和经导管干预）的疗效不能满足临床需求，促使我们探索一个更持久的治疗方案。西罗莫司，一种雷帕霉素抑制剂的哺乳动物靶点，已经证明有望作为PVS的主要治疗药物，但其对患者生存预后的影响尚不清楚。

本研究旨在明确mTOR抑制剂西罗莫司作为主要治疗药物是否能改善高危PVS婴幼儿的预后。

这是一项单中心研究，纳入了考虑按照严格方案进行系统性西罗莫司治疗(SST)的重度PVS患者，同时予以标准化监测和解剖治疗。SST队列与当代对照组进行比较。主要终点是存活率，主要安全性终点是与SST相关的不良反应事件（AE）。

有无接受西罗莫司治疗的中重度PVS患者的治疗和监测特征

2015年-2020年，该PVS项目共诊断和治疗了67名中重度PVS患者。其中，15名接受了西罗莫司治疗，其余患者接受了对照治疗。SST组患者的存活率为100%，而对照组的仅45%（p=0.004）。采用从确诊PVS到SST的中位时间对生存偏倚进行敏感性分析，存活优势仍显著（p=0.027）。

有无接受西罗莫司治疗的中重度PVS患者的存活率

西罗莫司组和对照组的中位随访时间分别为2.2年和0.9年，西罗莫司组有两名患者发生了轻度的治疗性的不良反应事件，经挽救治疗后均得以痊愈。SST组患者接受经导管干预的频率更频繁，平均每人年3.7次插管，而对照组是2.1次/人·年（p<0.01）。

总之，该研究结果提示，系统性西罗莫司治疗对中重度PVS婴幼儿患者的生存有利。根据生存偏倚分析校正后，这种生存获益持续存在；而且安全性可接受。

原始出处：

Patel Jay D,Briones Michael,Mandhani Mansi et al. Systemic Sirolimus Therapy for Infants and Children With Pulmonary Vein?Stenosis.[J] .J Am Coll Cardiol, 2021, 77: 2807-2818. https://doi.org/10.1016/j.jacc.2021.04.013