癌症是人类最常见的死亡原因之一。癌症的主要特征是细胞不受控制和侵入性生长，这些细胞可能在转移的过程中通过血液和淋巴管扩散到身体的其他部位。靶向治疗是一种旨在干扰肿瘤生长或进展中起关键作用的特定靶蛋白的治疗手段。与传统化疗药物相比，靶向药物可特异性靶向癌细胞，且不影响正常细胞，具有高效、低毒的特点。

靶向治疗包括各种各样的直接和间接方法。

直接方法:通过小分子药物或单克隆抗体 (MAbs) 直接靶向肿瘤抗原以改变其信号转导，它们通过多种方式治疗癌症，如帮助免疫系统摧毁癌细胞，作用靶点如免疫检查点 PD-1、PD-L1 等；干扰癌细胞分裂信号蛋白阻止癌细胞生长，如 EGFR、HER2、mTOR 等。

间接方法: 以表达于细胞表面的肿瘤抗原作为效应分子配体 (如放射型配体) 的靶标 (即配体靶向疗法)，利用配体与癌细胞质膜上受体的亲和性，将抗癌药物运送到肿瘤组织提高治疗效果。

药物可以通过绑定肿瘤特异性单克隆抗体或肽配体与肿瘤细胞上的受体结合，从而靶向肿瘤。如: ¹⁷⁷Lu-PSMA-617，一种小分子化合物 (PSMA-617) 和治疗性放射性同位素 (177Lu) 的结合的PSMA 靶向性放射配体。对¹⁷⁷Lu-PSMA-617 与表达 PSMA 的前列腺癌细胞结合，放射性同位素的辐射会损伤肿瘤细胞，破坏其复制能力并触发细胞死亡。

血管生成是癌症的标志之一，在肿瘤发生过程中起着至关重要的作用，新血管的形成为肿瘤提供营养和氧气并负责清除代谢废物，还涉及肿瘤细胞的转移。因此，可通过血管生成抑制剂抑制血管生成的信号靶点如 VEGF/VEGFR、PDGFR、MEK 等，最终阻断肿瘤增殖和转移所需的营养物质和氧气，导致肿瘤“饿死”(图 1)。

图 1. 靶向治疗^[1]

直接疗法：小分子抑制剂或激动剂，间接疗法：配体靶向疗法