可编程CRISPR-Cas核酸酶通过在目标位置使双链DNA断裂来实现基因组编辑，但在有丝分裂后的细胞中十分低效。而碱基编辑器是最近开发的基因组工程工具，能在转换率低的组织中进行精确有效的编辑。

对于碱基编辑的临床应用，其主要的局限性在于产生潜在的非靶突变。非靶突变可以是单导向RNA (sgRNA)依赖的或sgRNA独立的，并受碱基编辑器表达水平和持续时间的影响。此外，体内碱基编辑尚未在大型动物模型中得到证实。

2021年5月19日，瑞士苏黎世联邦理工学院Gerald Schwank与加拿大Acuitas治疗公司Sean C. Semple团队合作，在国际学术期刊《自然-生物技术》杂志上在线发表了题为“In vivo adenine base editing of PCSK9 in macaques reduces LDL cholesterol levels”的文章，研究表明在猕猴体内对PCSK9进行腺嘌呤碱基编辑可降低低密度脂蛋白（LDL）水平。

PCSK9，主要在肝脏中表达，是LDL受体的负调节因子。研究人员用腺嘌呤碱基编辑（ABE）在小鼠Hepa细胞中定位了几个典型的PkcK9剪接位点来试图降解PkcK9的mRNA和蛋白质，最后确定了sgRNA_mP01和sgRNA_hP01分别用于小鼠和食蟹猴的体内实验。并且通过将不同的SpCas9-TadA构建体与sgRNA_mP01一起导入小鼠的肝脏，实验表明其血浆Pcsk9水平以及血浆LDL水平显著降低。并且在小鼠中诱导了高达67%的编辑(平均61%)，在猕猴中诱导了高达34%的编辑(平均26%)。小鼠血浆PCSK9和LDL水平分别稳定降低95%和58%，猕猴稳定降低32%和14%。