文|医药观澜

9月8日，博雅辑因宣布，旗下子公司广州辑因针对输血依赖型β地中海贫血的造血干细胞基因编辑疗法产品ET-01的多中心1期注册性临床试验，已于中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）完成首例患者入组，该临床试验的另一位主要研究者所在机构、位于广州的南方医科大学南方医院也已完成研究中心启动工作。

地中海贫血是指一组由珠蛋白基因缺失或点突变致使珠蛋白肽链合成被部分或完全抑制的遗传性溶血性贫血疾病。输血依赖型地贫患者需要终身依赖输血才能维持生命，如不予输血，将发生严重并发症和早期死亡。

根据新闻稿，全球已有多项基因编辑造血干细胞临床试验申请（IND）获监管机构批准，目前均处于临床阶段，适应症为：输血依赖型β地中海贫血。其中，ET-01是首个获中国国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法和造血干细胞疗法研究产品。

ET-01的通用名为CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液，是处于临床研发阶段的、自体的、体外基因编辑细胞疗法研究产品，拟开发用于治疗输血依赖型β地中海贫血。

此次开展的临床试验是一项评价ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究，主要研究者为中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）再生医学诊疗中心主任、教授施均博士和南方医科大学南方医院儿科教研室主任、儿科教授吴学东医学博士，参加机构还包括深圳市儿童医院和广州市妇女儿童医疗中心。

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