背景和目的:人们对促肾上腺皮质激素(ACTH)治疗肾病综合征重新产生了兴趣。我们在一项随机试验中评估ACTH对频繁复发或类固醇依赖性肾病综合征儿童的有效性和安全性。

方法:研究人员从美国16个地区招募了年龄为2-20岁的频繁复发或类固醇依赖性肾病综合征患者，将其1:1随机分为ACTH组(促肾上腺皮质激素注射组)或无复发预防治疗组。ACTH治疗方案为80 U/1.73 m²，每周2次，连续6个月，接着40 U/1.73 m²，每周2次，连续6个月。主要转归为前6个月疾病复发率。对照组如果在6个月内复发，则接受交叉促肾上腺皮质激素治疗。次要结果是ACTH剂量减少后复发率和治疗的副作用。

结果：ACTH组的15名参与者中有14名(93%)在前6个月出现疾病复发，首次复发的中位时间为23天(四分位数间距为9-32)，而对照组16名参与者中有15名(94%)经历了疾病复发，中位数为21天(四分位数间距为14-51)。复发患者的比例(优势比，0.93；95%可信区间，0.05-16.40；P=0.99)或首次复发时间(风险比，1.03；95%可信区间，0.50-2.15；P=0.93)无显著差异。对照组16名参与者中有13名接受ACTH治疗。28名参与者中有3名完成了为期12个月的ACTH治疗；其余的因频繁复发或副作用而退出试验。在三名参与者中，ACTH剂量减少后没有疾病复发。大多数副作用都很轻微，与糖皮质激素的副作用相似。

表 严重不良事件和其他治疗不良事件；ACTH，促肾上腺皮质激素；GI，胃肠激素；N/A，不适用；^aACTH治疗参与者既包括最初随机接受ACTH治疗的患者，也包括交叉接受ACTH治疗的患者。

结论：ACTH每次80U/1.73m²，每周两次，对预防小儿肾病综合征复发无效。

原文出处

Wang CS,  Travers C,  McCracken C, et al,Adrenocorticotropic Hormone for Childhood Nephrotic Syndrome: The ATLANTIS Randomized Trial.Clin J Am Soc Nephrol 2018 12 07;13(12)