背景：糖皮质激素治疗是成人微小病变型肾病综合征的首选治疗方法，然而，这种治疗方法有许多不良反应。目前认为他克莫司可以替代传统的糖皮质激素疗法。

目的:在中国8个肾脏组织中开展前瞻性、随机对照试验(WHO国际临床试验注册平台:ChiCTR-TRC-11001454)。我们随机入组了119例成人发病的微小病变型肾病综合征患者，在静脉注射甲强龙(0.8 mg/kg / d)后接受糖皮质激素治疗或他克莫司治疗10天。患者接受常规糖皮质激素方案或他克莫司单药治疗，从6-20周开始0.05 mg/kg /天(目标全血水平为4-8ng/ml)，随后在大约18周逐渐减量。用糖皮质激素治疗的53例患者中，缓解率为96.2%(51/53)，他克莫司治疗的56例患者中，缓解率为55例(98.3%，52例完全缓解，3例部分缓解)(缓解期P=0.61，缓解期P=0.68)。两组患者的平均缓解时间相似(P=0.55)。糖皮质激素组和他克莫司组复发率分别为49.0%和45.5%(P=0.71)，复发时间相似(P=0.86)。糖皮质激素治疗的7例(13.7%)和他克莫司治疗的4例(7.3%)患者频繁复发(P=0.28)，5例糖皮质激素治疗的患者和2例他克莫司治疗的患者出现药物依赖(P=0.26)。糖皮质激素组的不良事件发生率更高(128例vs他克莫司组81例)。糖皮质激素组有7例和他克莫司组2例是严重不良事件。

图1 在治疗36周内达到完全缓解（CR）和部分缓解（PR）的患者百分比。根据完成至少12周治疗的患者的结果评估治疗效果。GC组和TAC组的缓解率分别96.2%（53名患者中的51名）和98.3%（56名患者中的55名）（P=0.61）。

GC组53例患者中有51例（96.2%）完全缓解，TAC组56例患者中有52例（92.9%）完全缓解（P=0.68）。3例患者（GC组2例，TAC组1例）无缓解。G、 GC组；T、TAC组。

图2 基线和治疗36周期间蛋白尿和血清白蛋白水平的变化。(A)蛋白尿和(B)治疗前(0周)和治疗36周期间的血清白蛋白。两组治疗前和治疗36周期间的平均蛋白尿和血清白蛋白水平差异均无统计学意义(P>0.05)。

表1 GC组和TAC组的复发率；^a药物依赖包括糖皮质激素依赖和TAC依赖。

图3 GC组和TAC组首次复发的发生率。Kaplan-Meier曲线显示GC组和TAC组在不同时间点发生事件(首次复发)的概率(经长秩检验P=0.81)。0分代表开始缓解。

表2 用于GC和TAC治疗的AES和严重不良反应（SAE）

结论：在该队列研究中，短期静脉注射甲强松后单用他克莫司治疗成人微小病变型肾病综合征的疗效不逊于常规糖皮质激素治疗。

原文出处

Li X,  Liu Z,  Wang L,  Wang R,et al,Tacrolimus Monotherapy after Intravenous Methylprednisolone in Adults with Minimal Change Nephrotic Syndrome.J Am Soc Nephrol 2017 Apr;28(4)