约60%的接受了前线治疗的新确诊的急性髓系白血病（ND-AML）患者获得了完全缓解（CR），但约30%-40%的患者会复发。复发性或难治性AML（R/R-AML）患者的预后仍不尽如人意，需要继续改进治疗方案。

这是一项IB/II期的临床试验，评估了氟达拉滨、阿糖胞苷、粒细胞集落刺激因子和伊达比星联合B细胞淋巴瘤-2 抑制剂维奈托克用于ND-AML和R/R-AML患者中的安全性和有效性。

该研究IB期部分(PIB)招募了R/R-AML患者，使用3+3剂量递增和递减算法来识别最大耐受剂量和剂量限制毒性。II期研究将患者分为两组，以评估缓解情况和到达终点的时间：IIA期(PIIA): ND-AML和IIB期(PIIB): R/R-AML。

不同队列的PFS(A)和OS(B)

截止分析日期，共有68例患者入组(PIB：16例；PIIA：29例；PIIB：23例)。受试患者的中位年龄46岁(范围，20-73岁)。发生在10%以上的患者中的3-4级不良事件包括发热性中性粒细胞减少(50%)、菌血症(35%)、肺炎(28%)和脓毒症(12%)。PIB、PIIA和PIIB队列的总缓解率分别为75%、97%和70%，完全缓解率分别为75%、90%和61%。96%的ND-AML和69%的R/R-AML患者达到了可检测的残留病灶阴性复合完全缓解。

有无HSCT的患者预后

中位随访12个月，两个PII队列患者的中位总生存期(OS)均未达到。56%的患者进行了异基因造血干细胞移植(ND-AML: 69%；R/R-AML: 46%)。在R/R-AML患者中，异基因造血干细胞移植可显著改善患者的OS(中位OS, 未达到；一年OS率：87%)。ND-AML和R/R-AML患者HSCT后的一年生存率分别为94%和78%。

综上所述，氟达拉滨、阿糖胞苷、粒细胞集落刺激因子和伊达比星+维奈托克是ND-AML和R/R-AML患者的有效强化治疗方案，有助于提高深度缓解率和移植成功率。

原始出处：

DiNardo Courtney D,Lachowiez Curtis A,Takahashi Koichi et al. Venetoclax Combined With FLAG-IDA Induction and Consolidation in Newly Diagnosed and Relapsed or Refractory Acute Myeloid Leukemia.[J] .J Clin Oncol, 2021, undefined: JCO2003736.