弥漫性胶质瘤是一种恶性脑肿瘤，包括低级别胶质瘤（LGG）和胶质母细胞瘤。低级胶质瘤转变为高级肿瘤等通常与磁共振成像的对比度增强有关。大多数LGG（>70%）患者发生异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）基因突变。Ivosidenib是一种突变IDH1（mIDH1）的抑制剂，近日，研究人员进行了一项多中心、开放标签、I期、剂量升级和扩展研究，评估了ivosidenib在实体瘤患者治疗中的作用，研究已发表于 J Clin Oncol。

研究纳入了66例晚期胶质瘤患者，ivosidenib每日口服给药，周期为28天。

结果显示，ivosidenib的耐受性良好，没有剂量相关毒性的报告。未达到最大耐受剂量，因此在扩大队列时选择每日500mg给药。≥3等级不良事件的发生率为19.7%，其中3%（n = 2）与治疗相关。

在非增强型胶质瘤患者（n = 35）中，客观反应率为2.9%，其中1例为部分反应。35名非增强型胶质瘤患者中有30名患者（85.7%）实现了疾病稳定，31名增强型胶质瘤患者中有14名（45.2%）。

非增强型和增强型胶质瘤队列的中位无进展生存期分别为13.6个月（95% CI，9.2至33.2个月）和1.4个月（95% CI，1.0至1.9个月）。一项探索性分析结果显示，ivosidenib降低了非增强型肿瘤的体积和生长速度。

综上所述，该研究结果表明，在mIDH1晚期胶质瘤患者中，ivosidenib 500 mg每日一次具有良好的安全性，延长了疾病控制时间，减少了非增强型肿瘤的生长速度。

原始出处：

Ingo K Mellinghoff, et al., Ivosidenib in Isocitrate Dehydrogenase 1 - Mutated Advanced Glioma. J Clin Oncol. 2020 Oct 10;38(29):3398-3406. doi: 10.1200/JCO.19.03327.