文丨医药观澜

12月23日，江苏晟斯生物制药有限公司（以下简称“晟斯生物”）宣布，该公司研发的1类新药“注射用重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白”的上市申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）受理。根据新闻稿，这是一款长效重组凝血因子VIII产品，拟用于先天性凝血因子Ⅷ缺乏的血友病A患者的出血控制和预防治疗。

截图来源：CDE官网

血友病A是一种由凝血因子Ⅷ缺乏而导致的出血性疾病，是X染色体连锁的隐性遗传性疾病，主要由凝血因子Ⅷ基因突变引起。若反复出血不及时治疗，可导致关节畸形或假肿瘤形成，严重者可危及生命。目前，血友病A的主要治疗手段是定期输注凝血因子Ⅷ，但频繁的输注给患者的生活带来了极大地不便。因此，开发长效重组凝血因子Ⅷ产品有望解决这一难题。

晟斯生物聚焦于全球血友病、代谢疾病和抗肿瘤等领域未被满足临床需求。基于该公司的蛋白表达平台和蛋白修饰平台，晟斯生物正在开发重组长效和超长效的凝血因子产品（凝血因子Ⅷ、Ⅸ和Ⅶ）。此外，在代谢疾病和抗肿瘤领域，该公司也有多款在研新药。

本次申报上市的“注射用重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白”是晟斯生物长效重组凝血因子系列管线的首款1类新药。已开展的临床研究表明：该在研疗法不仅可以有效降低患者用药频率，减少血友病A患者药物注射的时间和痛苦，而且可以较长时间维持体内较高的凝血因子Ⅷ水平，极大降低自发出血次数，显著提升患者的生活质量和品质；此外，该在研产品还可以提高对患者关节等部位的保护，大幅降低患者生命周期内的残疾发生率，使血友病A患者生命状态更加积极活跃，回归正常的生活。

根据新闻稿，目前中国血友病A患者对药品的需求已逐渐从最初的出血控制，逐步向出血预防转变。在血友病A儿童患者中，预防治疗比例已经大幅上升。希望晟斯生物的产品能够早日上市，为血友病A患者带来新的治疗选择。

参考资料：

[1] 首款国产长效八因子产品上市申请获受理. Retrieved Dec 23，2021, from https://mp.weixin.qq.com/s/bWGIEVxDGK4nn9oegZAnVw

[2] 中国国家药监局药品审评中心（CDE） . Retrieved Dec 23，2021, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d

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