该公司估计来岁初向美国食物和药物治理局提交申请。如能获批，相干药物有望于2027年前上市。

据英国《天然》网站日前报道，总部位于荷兰阿姆斯特丹的基因治疗公司uniQure最新数据显示，在一项涉及29名早期亨廷顿病患者的实验中，接收高剂量基因疗法直接脑部打针的介入者，3年内疾病进展比对比组减缓了约75%。这是初次经由过程基因疗法成功延缓亨廷顿病的成长。尽管该疗法尚处初期阶段，但有望为帕金森病和阿尔茨海默病等其他神经退行性疾病供给新思路。

亨廷顿病是一种罕有的遗传性神经退行性疾病，病因是亨廷顿蛋白基因中出现过多DNA反复序列，导致大年夜脑内异常蛋白积聚。今朝该病无法治愈，现有药物仅能缓解症状。

uniQure公司开辟的基因疗法AMT-130，经由过程无害病毒将一种微RNA序列(microRNA)递送至大年夜脑受影响的区域。这种microRNA能“封闭”缺点基因，阻拦异常蛋白产生。

AMT-130疗法针对亨廷顿病最早侵袭的两个脑区——尾状核和壳核。大夫需借助及时脑部扫描，用细导管进行精准打针，全部过程需12—18小时。一次打针可能永远降低突变蛋白程度。

初步成果显示，该基因疗法将疾病进展减缓约75%，注解AMT-130有望根本性改变亨廷顿病的治疗近况。今朝该疗法安然性优胜，常见副感化为头痛和意识模糊，多半可自行缓解或经由过程类固醇控制。