新华社华盛顿11月7日电 综述：中国阿尔茨海默病新药引发国际关注

新华社记者周舟

中国首款治疗阿尔茨海默病的原创新药甘露特钠胶囊（GV-971，商品名“九期一”）近日有条件获批上市，填补了该领域全球17年无新药上市的空白。多国科学家认为这种基于新机理的药物将为患者带来希望，但仍需更多证据证明其疗效。

美国《科学》杂志日前报道，美国内华达大学拉斯维加斯分校神经学教授杰弗里·卡明斯说，这一结果令人兴奋且至关重要，GV-971是自2003年以来国际上第一个被批准用于治疗阿尔茨海默病的药物。卡明斯曾担任药物开发商上海绿谷制药有限公司的顾问。

美国阿尔茨海默病人协会发言人丽贝卡·埃德尔迈尔对该药前景持谨慎乐观的态度，她认为，人们还需要真正了解这个药物使用后会导致哪些变化，以及这些变化与疾病发展的实际关系。

据中国研发团队介绍，肠道菌群紊乱所诱发的神经炎症是阿尔茨海默病的重要发病机制，而GV-971通过重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多，减少外周及中枢炎症，降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，改善认知功能障碍。

美国阿尔茨海默病人协会首席科学官玛丽亚·卡里略说，GV-971的开发表明治疗方案拓展到靶向蛋白以外的领域，这是用组合疗法治疗阿尔茨海默病和所有痴呆症“必要的第一步”。

美国华盛顿大学圣路易斯分校神经学家戴维·霍尔茨曼在一篇评论文章中说，数据进一步支持了新理念，通过GV-971或其他疗法调节肠道菌群可作为减缓阿尔茨海默病进展的新策略，展开进一步的探索。

英国阿尔茨海默病研究所研究部门主任卡萝尔·劳特利奇在一份声明中说，很高兴看到中国监管者重点推动阿尔茨海默病的新疗法，但还需更多证明该药安全性和有效性的证据。中国国家药监局要求申请人上市后继续进行药理机制方面的研究和长期安全性、有效性研究，完善寡糖的分析方法，按时提交有关试验数据。

中国科学院上海药物研究所耿美玉团队9月6日在《细胞研究》杂志发表的论文显示，GV-971在为期36周的一项多中心、随机双盲、有安慰剂对照的临床试验中，显示出改善阿尔茨海默病患者认知功能的疗效。据研发团队介绍，相对于安慰剂平行对照组，治疗组的认知功能量表评分改善2.54分。

对此，国外专家持不同看法。加拿大滑铁卢大学流行病学副教授马克·奥雷穆斯认为，改善2.54分在临床上还不算显著。卡明斯则认为，这种认知改善是具有临床意义的，且在目前获批药物改善范围的上限。

美国华盛顿大学圣路易斯分校神经学教授乔伊·斯奈德说，该药的3期临床试验大约有800名患者参加，希望下一个3期临床试验能包括更多患者。据报道，绿谷计划2020年初在美国、欧洲和亚洲等地启动多中心全球3期临床试验，以收集其他国家监管机构批准所需的数据。

美国《阿尔茨海默病和痴呆症》杂志主编扎文·哈恰图良说，GV-971没有任何明显的副作用，如果美国药管局采用非常规标准批准该药进入美国市场，他一点也不会感到惊讶。