致力于研发，生产和销售同类首款及/或同类最优血液及实体肿瘤疗法的商业化阶段领先创新生物制药公司–德琪医药有限公司(简称"德琪医药"，香港联交所股票代码：6996.HK)今日宣布，中国国家药品监督管理局(NMPA)已正式批准一项旨在评估核输出抑制剂(SINE)ATG-016用于治疗高危骨髓增生异常综合征(MDS)的安全性、耐受性及有效性的开放性II期临床研究。

ATG-016正被开发用于治疗MDS和实体瘤。ATG-016及其它SINE药物可抑制核输出蛋白Exportin 1(XPO1)，而这种蛋白可通过清除核内肿瘤抑制蛋白促进肿瘤的生长。ATG-016是一款口服、高选择性的下一代XPO1抑制剂，它较第一代SINE药物ATG-010/塞利尼索/ XPOVIO®具有更好的药理特性，从而可实现更高频次的给药以及更高的耐受剂量。

德琪医药创始人、董事长兼首席执行官梅建明博士表示："德琪医药致力于为肿瘤患者，尤其是患有复发难治性肿瘤的患者提供突破性的‘同类首款'药物。我们是亚太区首个开发核输出抑制剂的公司。ATG-016在中国大陆的临床开发包含三项临床研究，用于治疗晚期MDS及实体瘤。之前公布的用于治疗MDS患者的I期临床数据令人振奋，我们将尽快推进此项研究，并希望该项临床开发能为中国的高危MDS患者带来临床获益。"

KCP-8602-801研究是一项由Karyopharm公司发起的旨在评估ATG-016在6个复发难治性肿瘤队列的安全性、耐受性和有效性的开放性I/II期临床试验，目前正在开展中。德琪医药将在中国为ATG-016单药用于治疗高危MDS的"队列F"II期部分招募患者。MDS是一种源于骨髓造血干细胞的恶性疾病，其发病率随年龄增长显著升高。中危、高危或极高危的MDS患者的中位总生存期(OS)分别为3年、1.6年和0.8年，并极有可能转化为急性髓系白血病(AML)。根据Karyopharm公司此前在美国血液学会(ASH)年会上公布的该项研究"队列F"I期部分 [ATG-016单药治疗去甲基化药物(HMA)难治的高危MDS] 数据显示，接受ATG-016治疗且疗效可评估的患者的总缓解率(ORR)为53%，OS达9.86个月。相较HMA难治的MDS患者通常仅为4-6个月的生存期，该研究数据显示了生存期的有效改善。

关于SINE药物

选择性核输出抑制剂(SINE)药物可靶向抑制主要核输出蛋白Exportin 1(XPO1)。目前，目前，有三款口服SINE药物正处于临床开发阶段，它们是ATG-010(selinexor)、ATG-016(eltanexor)和ATG-527(verdinexor)。德琪医药已经从Karyopharm Therapeutics Inc.("Karyopharm")公司获得了这三款药物在亚太区多个市场的独家开发和商业化权益。

关于Eltanexor(ATG-016)

ATG-016及其他选择性核输出抑制剂(SINE)药物可抑制核输出蛋白Exportin 1(XPO1)，而这种蛋白可通过清除核内肿瘤抑制蛋白促进肿瘤的生长。ATG-016是一款可口服且具有高特异性的新一代XPO1抑制剂。相较于第一代SINE药物ATG-010/塞利尼索/XPOVIO®，ATG-016具有更低的血脑屏障渗透及更佳的药理学特性，从而能实现更高频次的给药以及更高的给药剂量。I期临床试验已显示，ATG-016对于晚期实体瘤和血液肿瘤具有初步抗肿瘤活性。SINE药物还可抑制利用XPO1机制的病毒复制。临床前研究显示，ATG-016对于由EB病毒(EBV)和人乳头状瘤病毒(HPV)等病毒诱发的肿瘤的生长具有抑制效应。

德琪医药正在开展一项ATG-016用于治疗经去甲基化药物(HMA)治疗失败的高危MDS患者的I/II期研究(HATCH研究);一项用于治疗晚期实体瘤的I/II期研究(REACH研究);以及一项由Karyopharm公司发起的用于治疗多个复发难治性肿瘤的多队列、开放性I/II期临床研究(KCP-8602-801研究)。

ATG-016已获得美国FDA的孤儿药认定，用于治疗MDS。ATG-016是一款在研药物，尚未获得美国FDA或任何监管部门的上市许可。

关于德琪医药

德琪医药有限公司(简称"德琪医药"，香港联交所股票代码：6996.HK)是一家以研发为驱动并已进入商业化阶段的生物制药领先企业，致力于为亚太乃至全球患者提供最领先的疗法，治疗肿瘤及其他危及生命的疾病。自2017年正式运营以来，德琪医药通过合作引进和自主研发，建立了一条从临床前到临床阶段不断延展的丰富产品管线。目前，德琪医药拥有15款在研产品，其中 5款产品拥有包括大中华市场在内的亚太权益，10款产品具有全球权益。德琪医药已在美国及多个亚太市场获得23个临床批件(IND)，并递交了6个新药上市申请(NDA)，其中塞利尼索/ATG-010/XPOVIO®已获得中国、韩国、新加坡和澳大利亚新药上市申请的获批。德琪医药将以"医者无疆，创新永续"为愿景，专注于同类首款和同类最优疗法的早期研发、临床研究、药物生产及商业化，解决亟待满足的临床需求。