Orpha Labs AG是一家临床阶段生物制药公司，专注于需求尚未得到满足的疾病。该公司今天宣布，在II型白细胞粘附缺陷患者(简称“LAD-II”)中启动ORL-101的三期试验。Orpha Labs AG正在与研究人员合作，将患者从去年启动的一项同情用药研究转到这项三期研究。

“从同情用药计划中获得的数据是我们后期临床开发活动的宝贵指南。我们期待着将LAD-II患者招募到我们的三期研究中，并在美国启动滚动提交新药申请(NDA)，”Orpha Labs AG创始人兼首席执行官Alp Bugra Basat表示。“对于LAD-II患者及其照护者来说，这是非常重要的一步。我对这一发展感到非常兴奋，”Rappaport医学院儿科和免疫学荣誉教授、Orpha Labs AG科学咨询委员会主席Amos Etzioni博士表示。

Orpha Labs AG已被美国食品和药物管理局(FDA)授予ORL-101“罕见儿科疾病资格”认定，该药正在接受治疗LAD II的调查。如果新药申请(NDA)获准将ORL-101用于治疗LAD-II，Orpha Labs AG将有资格从FDA获得优先审查凭证(PRV)。PRV可用于在后续上市营销申请中获得优先审核。此外，FDA已授予ORL-101“孤儿药资格”，这将使该药在获得批准后享受七(7)年的营销专权。Orpha Labs AG还获得了FDA的快速通道认定，这可能加速ORL-101治疗LAD-II的开发和批准过程。

关于ORL-101

ORL-101是一款根据《现行良好制造实践》(cGMP)制造的试验性制药级L岩藻糖。 ORL-101的作用机理是改善包括E-和P-选择素配体在内的各种细胞脂膜糖蛋白的岩藻糖基化。

关于II型白细胞粘附缺陷(LAD-II)

LAD-II(OMIM # 266265)是一种自发性初级免疫机能丧失病症，伴有白细胞运动受损和中度至重度神经发育迟缓特征。 LAD-II患者的基因缺陷已被证明是SLC35C1基因中的各种突变，该基因编码是GDP-岩藻糖转运体1。这种转运体可以将GDP-岩藻糖吸收到高尔基小泡中，其功能障碍导致细胞膜上岩藻聚糖缺失，继而导致白细胞缺少E-和P-选择素配体，致使白细胞无法循环以高效转移至炎症点，最终造成白血球持续增多和复发性感染。

关于Orpha Labs AG

Orpha Labs AG是一家以患者需求为导向的研发公司，致力于发现、开发和提供针对被忽视的超罕见疾病的有效药物。 我们的使命是提供创新产品，不仅提高这些患者的生存率，而且提高他们的生活质量。