基石药业(香港联交所代码：2616)，一家专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日宣布，中国国家药品监督管理局(NMPA)已批准同类首创药物拓舒沃®(艾伏尼布片)的新药上市申请，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)，为该患者人群提供了新的精准治疗选择。

急性髓系白血病(AML)是成人白血病中最常见的类型，疾病进展迅速，绝大多数为老年患者。在美国，每年约有2万新发病例，患者五年生存率约29%。伴随着人口老龄化，中国AML发病率呈逐年上升趋势，其中尤以老年和复发或难治性患者预后较差。在中国，每年约有7.53万白血病新发病例，其中AML患者的占比约为59%，而在这些患者中约6～10%携带IDH1突变。

基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“这是基石药业发展进程中又一重要里程碑。拓舒沃®是基石药业第四款成功获批上市的创新药物，从新药上市申请获得受理到成功获批仅用了6个月的时间，这再一次体现了基石速度。此前，基石药业已成功实现两款同类首创精准治疗药物和一款潜在同类最优肿瘤免疫治疗药物获批上市。我们将继续推进丰富多元的创新产品管线，为全球患者提供更多的高品质创新药。”

拓舒沃®中国注册桥接研究CS3010-101主要研究者、中国医学科学院血液病医院王建祥教授表示：“一直以来，现有的针对IDH1突变的AML患者的治疗手段有限，5年生存率较低，患者生活质量较差。作为国内首个获批的IDH1抑制剂，我们欣喜地看到拓舒沃®在针对IDH1突变的AML患者中展现了良好的疗效与安全性。相信拓舒沃®的获批将会为更多的AML患者带来创新的精准治疗方案，帮助他们提高生活质量并延长生命。”

基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们高兴地看到拓舒沃®在中国大陆获批用于治疗R/R AML患者。作为国内首个以及唯一获批的IDH1抑制剂，拓舒沃®在携带易感IDH1突变的中国R/R AML患者中显示了明确的疗效和可控的安全性。另外在2021年第63届美国血液学会年会上，我们看到拓舒沃®联合阿扎胞苷显著改善了先前未经治疗的IDH1突变AML患者的无事件生存期和总生存期。我们计划与NMPA展开沟通，尽早将这一创新疗法带给更多中国患者。“

2020年，拓舒沃®被中国国家药品监督管理局药品审评中心纳入“临床急需境外新药名单(第三批)”，获得快速通道审评审批资格。同时，作为全球同类首创的强效、高选择性口服IDH1抑制剂，拓舒沃®以其明确的临床优势，入选了2020版《CSCO恶性血液病诊疗指南》。

拓舒沃®的获批是基于一项中国注册桥接研究CS3010-101，该研究旨在评估拓舒沃®口服治疗携带IDH1易感突变的成人R/R AML中国患者的药代动力学特征、药效动力学特征、安全性和临床疗效。拓舒沃®在治疗携带IDH1易感突变的成人R/R AML中国患者的研究中表现出优异的临床疗效，及良好的耐受性。在30例可评估患者中，主要疗效终点完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解率(CR+CRh)为36.7% (11/30)，其中11例患者均达到了CR。CR+CRh的中位缓解持续时间尚未达到，估计的12个月的CR+CRh的持续缓解率为90.9%。该研究成果于2021年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)年会以优选口头报告形式公布。

关于拓舒沃®(艾伏尼布片)

拓舒沃®是一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂。拓舒沃® 已经获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)患者。

拓舒沃®获美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于单药治疗经FDA批准的检测方法确诊的携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者，以及年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的新诊断AML成人患者。2021年，拓舒沃®获批准作为首个且唯一的靶向疗法，用于治疗经FDA批准的检测方法确诊的先前经过治疗的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌患者。

此外，拓舒沃®用于治疗IDH1突变的未经强化化疗的初治成人AML患者的全球III期研究AGILE的数据显示，与安慰剂联合化疗药物阿扎胞苷相比，拓舒沃®联合阿扎胞苷显著提高了初治IDH1突变急性髓系白血病(AML)患者的无事件生存期(风险比 HR=0.33)和总生存期 (HR=0.44)。艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组患者的中位OS为24.0个月，而安慰剂联合阿扎胞苷组患者的中位OS为7.9个月。针对新诊断的老年及不适合接受强化疗的AML患者，安全有效的治疗选择非常有限。拓舒沃®联合阿扎胞苷疗法将有望为IDH1突变的未经强化化疗的初治AML患者带来新的治疗选择。

美国FDA先后授予拓舒沃®联合阿扎胞苷方案“突破性疗法”认定，用于治疗新诊断的年龄至少75岁或因其它合并症而无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的AML成人患者，以及艾伏尼布“突破性疗法”认定，用于治疗携带IDH1易感突变的复发/难治性骨髓增生异常综合征的成人患者(MDS)。

施维雅和基石药业就在包括中国大陆、香港、台湾及澳门地区在内的大中华地区以及新加坡地区进行临床开发与商业化，根据授权许可协议开展独家合作。拓舒沃®所属权为施维雅所有。

关于基石药业

基石药业(香港联交所代码: 2616)是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业在全球范围内已经获得了六个新药上市申请的批准，分别为中国大陆四个、香港一个、台湾地区一个。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。