北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”)是一家立足中国、全球领先的罕见病生物制药公司，一直致力于创新疗法的研究、开发和商业化。

公司于今日宣布与北京协和医院就罕见病科研合作达成意向。未来，双方将发挥各自优势、通力合作，在罕见病领域开展药物创新、医学转化和临床验证等方面的综合性研究开发合作，进一步提升罕见病创新药物研发水平，共同推动罕见病诊疗的医、研、学、产体系发展。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：“北京协和医院是全国罕见病诊疗协作网的唯一国家级牵头单位，在罕见病诊疗和临床研究方面积累了丰富的经验，我们很高兴能与北京协和医院达成合作意向。相信在双方的共同努力下，可以走出一条有中国特色的罕见病用药研发创新之路，为更多的罕见病患者及其家庭带来希望。”

关于北京协和医院：

北京协和医院建成于1921年，是集医疗、教学、科研于一体的现代化综合三级甲等医院，是国家卫生健康委指定的全国疑难重症诊治指导中心，最早承担干部保健和外宾医疗任务的医院之一，也是高等医学教育和住院医师规范化培训国家级示范基地，临床医学研究和技术创新的国家级核心基地。以学科齐全、技术力量雄厚、特色专科突出、多学科综合优势强大享誉海内外。在国家三级公立医院绩效考核中两次排名第一，在复旦大学医院管理研究所公布的“中国医院排行榜”中连续十二年名列榜首。

北京协和医院在罕见病诊疗领域始终发挥着引领作用。2016年北京协和医院牵头国家重点研发计划“疑难及罕见病临床队列研究”，建成中国国家疑难及罕见病注册系统，成为国际最大的罕见病信息平台之一。在国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会中带领国内顶级专家团队拟定《中国第一批罕见病目录》，主编并出版《中国第一批罕见病目录释义》、《罕见病诊疗指南(2019年版)》(卫健委发布)、《罕见病学》十三五研究生教材，并在全国推进罕见病诊疗技术培训。目前，北京协和医院承担疑难重症及罕见病国家重点实验室、国家转化医学中心、全国罕见病诊疗协作网国家级中心和国家罕见病质控中心的研究任务，形成全覆盖式临床资源、技术优势和构建国家罕见病诊疗研究及创新一体化的基础。

关于北海康成：

北海康成制药有限公司是一家立足于中国的全球罕见病生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的领先公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。

北海康成目前拥有13 个具有巨大市场潜力的药物资产组成的全面和差异化的管线，针对一些最普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症。其中包括针对治疗亨特综合征(MPS II)和其他溶酶体贮积症 (LSD)、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括 Alagille 综合征 (ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)和胆道闭锁(BA)，以及胶质母细胞瘤 (GBM)。

北海康成战略性的将全球合作与内部研究相结合，以建立多样化的药物组合，同时投入到罕见疾病治疗的下一代基因治疗技术领域之中。北海康成的全球合作伙伴包括 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、马萨诸塞州大学医学院 (Mass)、 LogicBio、华盛顿大学医学部(University Of Washington School of Medicine)和 Scriptr Global 等。