卡波西样血管内皮瘤 (KHE) 是一种罕见的具有局部侵袭性特征的血管肿瘤。大约 70% 的 KHE 患者患有危及生命的血小板减少症和消耗性凝血病，称为 Kasabach-Merritt 现象 (KMP)。在 KHE 患者中，KMP 的存在通常与侵袭性肿瘤进展和较差的结果有关。

KMP 患者治疗的主要目标是通过使血液学参数正常化将出血风险降至最低。但是，没有食品和药物管理局批准用于治疗 KHE 的药物。共识治疗声明推荐使用皮质类固醇和/或长春新碱进行药物治疗。然而，许多患者使用皮质类固醇单一疗法并没有改善。此外，长春新碱已被证明对一些严重 KHE 患者无效。

自2010年以来，越来越多的研究报告了西罗莫司在治疗 KHE 方面的卓越效果。在过去十年中，用于管理 KMP 的西罗莫司降低了这些患者的死亡率。但也有部分患者病情仍未完全控制，治疗后可进展。西罗莫司加泼尼松龙的治疗导致 KMP 的 KHE 患者快速反应。

值得注意的是，以前对传统方法（例如栓塞、长春新碱和类固醇）和西罗莫司单药治疗耐药的患者对西罗莫司加泼尼松龙有显著反应。基于这些先前的研究，西罗莫司联合治疗 KMP 患者有很好的理由。为了确定除西罗莫司之外的皮质类固醇是否提供额外的益处，该研究开展了这项多中心、随机临床试验，以评估西罗莫司联合泼尼松龙与西罗莫司单药治疗 KMP 患者的疗效、安全性和耐受性。

接受西罗莫司联合泼尼松龙或单独西罗莫司治疗的患者最初 4 周的中位血小板计数（图源自Blood ）

参与者被随机分配接受西罗莫司联合短期泼尼松龙或西罗莫司单药治疗至少 12 个月。主要结果定义为在第 4 周达到持久的血小板反应（血小板计数 >100×109/L）。参与者在初始治疗 2 年后完成了疗效评估。

在第 4 周，接受西罗莫司和泼尼松龙治疗的 37 名患者中有 35 人获得了持久的血小板反应，而接受西罗莫司单药治疗的 36 名患者中有 24 人获得了持久的血小板反应（差异 27.9%；95% CI，10.0% 至 44.7%）。与西罗莫司单药治疗组相比，联合治疗组在最初的 3 周治疗期间，在所有时间点的持久血小板反应指标均及第 1 至 4 周的中位血小板计数有所改善，在第 4 周达到纤维蛋白原稳定的患者数量增加，在第 12 个月达到客观病变反应。

与单独接受西罗莫司的患者相比，接受联合治疗的患者输血更少，疾病后遗症的总发生率更低。两组在治疗期间的总不良事件发生率和 3-4 级不良事件发生率相似。总之，该研究表明西罗莫司联合泼尼松龙应被视为 KMP 合并 KHE 的有效治疗方法。

参考消息：
https://doi.org/10.1182/blood.2021014027