Graves病又称毒性弥漫性甲状腺肿，是一种自身免疫性甲状腺疾病，也是甲状腺机能亢进症（甲亢）的常见原因。Graves眼病（GO）是Graves病最常见的甲状腺外表现。GO的发病率为每年42.2人/百万。

既往有研究表明，他汀类药物可用于该疾病的治疗。为了评估在静脉注射糖皮质激素（ivGCs）的基础上加入他汀类药物阿托伐他汀对高胆固醇血症患者的GO的疗效，来自意大利比萨大学医院临床和实验医学系的专家开展了相关研究，结果发表在Lancet Diabetes & Endocrinology杂志上。

研究人员在意大利比萨的一家三级转诊医院进行了一项随机、开放标签、2期、适应性的临床试验。中度至重度、活动性GO患者，合并LDL-C浓度在2.97和4.88mmol/L之间，符合纳入条件。使用计算机系统，将患者随机分配到ST组或NST组（1:1），每组8人。ST组接受ivGCs（甲基强的松龙500毫克，每周一次，持续6周，然后250毫克，每周一次，再持续6周）12周，口服阿托伐他汀（20毫克，每天一次）24周。NST组只接受ivGC方案。

主要终点是意向性治疗（ITT）人群（参加第12周访问的患者）在24周时的GO结果（外眼球、临床活动评分、眼睑孔径和复视的综合评价）。

2020年6月1日至2020年11月30日期间，119名患者被筛选纳入，其中88名（74%）患者被纳入并随机分配到两个治疗组中的一个（44[50%]为ST组，44[50%]为NST组）。80名（91%）患者（18名[23%]男性和62名[78%]女性）被纳入ITT人群（ST组41名[51%]，NST组39名[49%]）。

两组人去ITT结果比较

在24周时，GO综合评价应答者的比例，ST组（41名患者中有21名[51%]）高于NST组（39名患者中有11名[28%]；归因风险为0.23[95%CI为0.02-0.44]）。安全组88名患者中有21名（24%）发生了26起不良事件。每组44名患者中有1名（2%）需要停止治疗，没有严重的不良事件，组间没有差异。

综上，在ivGC方案中加入口服阿托伐他汀可改善中度至重度、活动性眼病患者高胆固醇血症的Graves眼病结果。

参考文献：

Statins for Graves' orbitopathy (STAGO): a phase 2, open-label, adaptive, single centre, randomised clinical trial. https://doi.org/10.1016/S2213-8587(21)00238-2