多发性硬化症（MS）是一种脱髓鞘性神经病变，患者脑或脊髓中的神经细胞表面的绝缘物质（即髓鞘）受到破坏，神经系统的信号转导受损，导致一系列可能发生的症状，影响患者的活动、心智、甚至精神状态。这些症状可能包括复视、单侧视力受损、肌肉无力、感觉迟钝，或协调障碍。多发性硬化症的病情多变，患者的症状可能反复发作，也可能持续加剧。

多发性硬化症发生的三个重要特征包含出现中枢神经系统病灶、发炎反应，以及髓鞘破坏等。本疾病最常进犯视神经、脑干、基底核、脊髓，以及侧脑室周围的白质。

近日，法国制药公司赛诺菲公布了其研究性口服布鲁顿酪氨酸激酶 (BTK) 抑制剂tolebrutinib的新长期数据，结果显示，tolebrutinib在复发难治多发性硬化症 (MS) 患者中显示出“有希望的”安全性和有效性。

图1. 应用两步多重比较程序和建模后的估计剂量反应曲线

IIb期长期扩展研究 (LTS) 的结果表明，在治疗48周后，BTK抑制剂tolebrutinib降低了多发性硬化症 (MS) 疾病的活动度。

据赛诺菲称，根据“公开信息”，该数据使tolebrutinib成为唯一一种正在开发的用于MS的BTK抑制剂，该抑制剂已被证明可以直接调节小胶质细胞。

赛诺菲神经病学开发领域负责人Erik Wallström说：“了解脑渗透疗法减缓残疾积累的能力，有可能为难治性MS患者带来新的希望。近二十年来，赛诺菲一直坚定不移地努力加快为这些患者提供治疗方案”。

目前，tolebrutinib正在III期临床试验中进行评估，用于治疗MS、非复发性继发性进展性MS (nrSPMS) 和原发性进展性 MS (PPMS)。

原始出处：

http://www.pharmatimes.com/news/sanofis_btk_inhibitor_tolebrutinib_gains_promising_long-term_ms_data_1380733