原发性胆汁性胆管炎 (PBC) 是一种慢性自身免疫性肝病，其特征在于肝内胆管的破坏，中位生存期约为 9 年。美国肝病研究协会和欧洲肝脏研究协会均推荐熊去氧胆酸 (UDCA) 作为 PBC 的首选治疗方法。然而，一项 Cochrane 系统评价检查了 16 项涉及 1447 名受试者的临床研究发现 UDCA 并未降低PBC患者的总体死亡率或是存在肝移植、皮肤瘙痒或疲劳方面的益处。以前的研究表明，肝纤维化程度是对 UDCA 反应不足的预测指标。因此，本研究的目的是研究 PBC 肝硬化患者中 UDCA 反应与肝脏相关死亡或移植、肝功能失代偿和肝细胞癌 (HCC) 的关联。

      研究人员对患有 PBC 和代偿期肝硬化的退伍军人（主要是男性）进行了一项回顾性队列研究，以使用竞争性风险模型来评估 UDCA 反应与全因和肝脏相关死亡或移植、肝功能失代偿和 HCC之间的关系。

      本项研究总共确定了 501 名患有 PBC 和代偿性肝硬化的受试者，包括 287 名对UDCA治疗有反应的患者和 214名部分反应患者。与部分反应者相比，UDCA 有反应患者的肝失代偿率（3.8 vs 7.9 per 100 PY，P < 0.0001）和肝脏相关死亡或移植（3.7 vs 6.2 per 100 PY，P < 0.0001）几率较低。对UDCA有反应与较低的肝失代偿风险（[sHR] 0.54，95% [CI] 0.31–0.95，P = 0.03）、任何原因死亡或移植（[sHR] 0.49，95 % CI0.33–0.72, P = 0.0002) 和肝脏相关死亡或移植 (sHR 0.40, 95% CI 0.24–0.67,P = 0.0004）相关，但与HCC的发生无明显相关性（sHR 0.39，95% CI 0.60–2.55，P = 0.32）。在敏感性分析中，门静脉高压的存在与最高的 UDCA 治疗应答相关。

      本项研究证实在以男性为主的肝硬化患者队列中，UDCA 反应与失代偿、全因和肝脏相关死亡或移植的减少相关，与此同时门静脉高压患者的获益最大。

原始出处：

John, Binu V. et al. Ursodeoxycholic Acid Response Is Associated With Reduced Mortality in Primary Biliary Cholangitis With Compensated Cirrhosis. The American Journal of Gastroenterology.2021.