一线吉西他滨治疗进展后，晚期胆管癌患者的治疗选择很少。10-16%的肝内胆管癌患者存在FGFR2融合或重排。Infigratinib是一种选择性、ATP竞争性的成纤维细胞生长因子受体抑制剂。

本研究旨在评估Infigratinib携带FGFR2变异的、既往接受过以吉西他滨为基础治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者中的抗肿瘤活性。

这是一项多中心、开放标签、单臂的2期研究，从18个学术中心和医院招募了年满18岁的组织学确诊的、携带EGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，予以Infigratinib 125 mg，口服，1/日，连用21天，停7天，直到病情进展、出现不可耐受的毒性或死亡。主要终点是客观缓解率。

2014年6月23日-2020年3月31日，共招募了122位患者，其中108位携带EGFR2融合或重排的患者至少接受了一剂Infigratinib并完成了整个分析。中位随访了10.6个月后，盲法独立中央审查（BICR）评估的客观缓解率为23.1%（25/108），一位患者获得完全缓解，另外24位患者为部分缓解。

最常见的任何级别的需紧急治疗的不良反应有高磷血症（83例）、口腔炎（59例）、疲劳（43例）和脱发（41例）。最常见的眼毒性是干眼（37例）。18位 (17%) 患者发生了中枢性浆液性视网膜病变样和视网膜色素上皮脱离样事件，其中10位 (9%) 为1级、7位 (6%) 为2级、1位 (1%) 为3级。没有治疗相关的死亡病例。

Infigratinib在既往治疗过的具有FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者中具有良好的临床活性和可控制的不良事件，可能是这类患者的一种潜在的新的治疗选择。

原始出处：

Javle Milind,Roychowdhury Sameek,Kelley Robin Kate et al. Infigratinib (BGJ398) in previously treated patients with advanced or metastatic cholangiocarcinoma with FGFR2 fusions or rearrangements: mature results from a multicentre, open-label, single-arm, phase 2 study.[J] .Lancet Gastroenterol Hepatol, 2021, https://doi.org/10.1016/S2468-1253(21)00196-5