急性T淋巴细胞白血病 (T-ALL)是一种侵袭性血液恶性肿瘤，占儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）病例的10%-15%和成人ALL病例的20%。复发性或难治性T-ALL (r/r T-ALL) 患者的治疗选择很少，而且预后较差。

本研究目的是评估患者来源的抗CD7嵌合抗原受体（CAR）T细胞用于 r/r T-ALL患者的疗效和安全性。

Donor-Derived CD7 Chimeric Antigen Receptor T Cells for T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia: First-in-Human, Phase I Trial

这是一项单中心的1期试验，以5×10⁵ /kg或1×10⁶ /kg（±30%）的剂量向 r/r T-ALL患者输注CD7 CAR T细胞。主要终点是安全性，次要终点是疗效。

共20位患者接受了CAR T细胞输注。不良反应事件包括细胞因子释放综合征（1-2级：90%；3-4级：10%）、3-4级的血细胞减少症（100%）、1-2级的神经毒性（15%）、1-2级的移植物抗宿主病（60%）和1-2级的病毒激活（20%）。除了一名患者死于与真菌性肺炎相关的肺出血 (发生在CAR T细胞输注后 5.5 个月），所有不良事件都是可逆的。

临床缓解情况

90%的患者获得了完全缓解，7位患者进行了干细胞移植。中位随访6.3个月时，有15位患者仍处于缓解期。在输注后6个月时，对5位患者进行了检测，发现这5位患者均还可检测到CAR T细胞。

虽然患者的CD7阳性正常T细胞被耗尽，但CD7阴性T细胞扩增并可能减轻了与治疗相关的T细胞免疫缺陷。

综上所述，在参加该试验的20位 r/r T-ALL 患者中，供体来源的CD7 CAR T 细胞表现出有效的扩增，并实现了很高的完全缓解率和可控的安全性。

原始出处：

Jing Pan, et al. Donor-Derived CD7 Chimeric Antigen Receptor T Cells for T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia: First-in-Human, Phase I Trial. Journal of Clinical Oncology. July 29, 2021. https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.21.00389