CD19靶向嵌合抗原受体 (CAR) 修饰的T细胞在急性B淋巴细胞白血病 (B-ALL) 中表现出前所未有的反应；但是，复发问题仍是一个重要的挑战。CAR T 细胞持续时间短是B-ALL复发的一个重要风险因素；因此，我们迫切需要提高CAR T细胞持久性的策略。

Myers等研究人员进行了一项飞行临床试验，招募了72例复发性/难治性B-ALL和2例复发性/难治性B细胞淋巴瘤儿童和年轻成年人患者，并根据既往有无接受过CAR治疗分成了两个队列：复治组（n=33）和CAR初治组（n=41），予以人源性CD19 CAR T细胞（huCART19）治疗。监测毒性、治疗反应和huCART19的持久性。

74位（1-29岁）患者都接受了huCART19治疗。62位（84%）患者发生了细胞因子释放综合征，其中5例（6.8%）为4级。29位（39%）患者报告了神经毒性，其中3例（4%）为3级或4级，全都得以治愈。

初治和复治患者的RFS、EFS和OS

在CAR初治队列中，输注huCART19一个月后的总反应率高达98%（在B-ALL患者中为100%）；在复治队列中该反应率为64%。6个月时，CAR初治患者和复治患者huCART19持久性的丧失率分别为27%（95%CI 14-41）和48%（30-64），而B细胞的恢复率分别为15%（95%CI 6-20）和58%（33-77）。

CAR初治队列12个月和24个月时的无复发存活率分别为84%（95%CI 72-97）和74%（60-90）；复治队列的12个月和24个月时的无复发存活率分别为74%（95%CI 56-97）和58%（37-90）。

综上所述，HuCART19用于复发或难治性B-ALL儿童和年轻成人患者可实现持久的缓解，包括既往CAR T 细胞治疗失败的患者。

原始出处：

Myers Regina M,Li Yimei,Barz Leahy Allison et al. Humanized CD19-Targeted Chimeric Antigen Receptor (CAR) T Cells in CAR-Naive and CAR-Exposed Children and Young Adults With Relapsed or Refractory Acute Lymphoblastic Leukemia.[J] .J Clin Oncol, 2021, undefined: JCO2003458. https://doi.org/10.1200/JCO.20.03458