软骨肉瘤（CS）是一种异质性的间充质肿瘤，是第二常见的成人原发性骨肿瘤，约占原发性骨肿瘤的20%。在过去30年里，转移性软骨肉瘤患者的存活率几乎没有什么提高。除了手术切除，目前甚至还没有被证明有效的标准治疗方案。

一项多队列临床试验探索了多靶点酪氨酸激酶抑制剂瑞戈非尼（regorafenib）用于骨来源的晚期肉瘤的疗效和安全性；本文详细介绍了瑞戈非尼用于既往化疗后进展的局部晚期或转移性软骨肉瘤患者队列中的疗效和安全性分析结果。

CS患者被随机（2:1）分至瑞戈非尼组或安慰剂组，安慰剂组的患者确认疾病进展后可交叉至瑞戈非尼组接受瑞戈非尼治疗。主要终点是12周时的无进展存活率（PFR）。

无进展存活期

2014年9月-2019年2月，CS队列共纳入了46名患者，其中40位可进行疗效分析：瑞戈非尼组 24位、安慰剂组 16位。12周时，瑞戈非尼组有13位（54.2%）仍未发生病情进展，而安慰剂组仅有5位（31.3%）。瑞戈非尼组和安慰剂组的中位PFS分别为19.9周和8.0周。安慰剂组有14位患者在病程进展后交叉到了瑞戈非尼组。

不良反应事件

瑞戈非尼组最常见的3级及以上的治疗相关的不良反应事件有高血压（12%）、无力（8%）、血小板减少症（8%）和腹泻（8%）。瑞戈非尼组发生了一次致命性的肝功能异常。

总之，虽然在这项小规模的随机队列试验中，主要终点未达到统计学意义，但有充足的证据表明瑞戈非尼或可减缓既往化疗失败的转移性CS患者的病程进展。

原始出处：

Duffaud Florence,Italiano Antoine,Bompas Emannuelle et al. Efficacy and safety of regorafenib in patients with metastatic or locally advanced chondrosarcoma: Results of a non-comparative, randomised, double-blind, placebo controlled, multicentre phase II study. Eur J Cancer, 2021, 150: 108-118. https://doi.org/10.1016/j.ejca.2021.03.039