免疫性血小板减少症（ITP）是一种常见的出血性疾病，其特点是抗体介导的血小板破坏和抗原特异性T细胞介导的血小板生成障碍。ITP常见于结缔组织病（CTD）患者，特别是系统性红斑狼疮（SLE）和原发性干燥综合征（pSS）中，发生率分别为10%-15%和7.8%。传统治疗主要以糖皮质激素为主，但耐药性和副作用限制了其应用，而二线治疗如免疫抑制剂、静脉丙种球蛋白和脾切除等也存在疗效不佳或安全性问题。艾曲泊帕（Eltrombopag）是一种口服促血小板生成素受体激动剂，可通过促进巨核细胞增殖和分化改善血小板生成。尽管艾曲泊帕在原发性ITP中表现出良好疗效，但针对CTD-ITP的研究较少。本研究旨在评估艾曲泊帕在难治性CTD-ITP患者中的疗效和安全性，为临床治疗提供依据。

本研究为单中心回顾性观察研究，纳入2017年12月15日至2023年11月1日期间在华中科技大学同济医学院附属同济医院确诊为难治性CTD-ITP的患者。纳入标准包括：（1）符合相应国际标准诊断的结缔组织病（如2019年EULAR/ACR SLE诊断标准）；（2）血小板计数≤30×10⁹/L，且经糖皮质激素及标准免疫抑制治疗1年以上无效或复发；（3）年龄≥18岁。排除标准包括活动性感染和近五年内肿瘤病史。患者接受艾曲泊帕治疗，起始剂量为25-75 mg/d，根据疗效调整至最低有效维持剂量。研究记录了基线特征、血小板计数、疾病活动度（如SLEDAI和ESSDAI评分）、药物相关不良事件（AEs）及治疗期间的激素用量调整。数据分析采用Mann-Kendall趋势检验及Logistic回归分析。

共纳入52例患者，其中女性占82.7%（43例），平均年龄45岁（范围18-81岁）。患者主要基础疾病为SLE（28例，占53.8%）和pSS（14例，占26.9%），其余包括混合性结缔组织病（MCTD，9.6%）、未分化结缔组织病（UCTD，3.8%）等。基线时所有患者均有活动性疾病，血小板中位数为13×10⁹/L（范围1-30×10⁹/L）。经过中位6个月的治疗，36例患者（90%）实现持续总体缓解（包括完全缓解和部分缓解），总体缓解率从第1个月的67.5%提高至第2个月的87.5%，第6个月达到95%。完全缓解率分别为45%（第1个月）、57%（第2个月）和75%（第6个月）。治疗后，血小板计数显著增加，中位数在两周内达到50×10⁹/L（P=0.003）。SLE和pSS患者的疾病活动度评分显著下降（SLEDAI: P=0.016；ESSDAI: P=0.010），且激素用量显著减少（P=0.004）。不良事件发生率为28.8%，主要为轻度输注反应和感染，无严重出血事件。

艾曲泊帕治疗难治性CTD-ITP的疗效分析

本研究表明，艾曲泊帕在难治性CTD-ITP患者中具有显著的疗效，可快速提高血小板水平，降低疾病活动度，并具有类固醇节省作用。虽然治疗相关不良事件较少，但需密切监测患者反应以优化治疗方案。未来需要更大规模的随机对照研究验证其长期疗效和安全性。本研究为难治性CTD-ITP患者的个体化治疗提供了重要的循证依据。

原始出处：

Eltrombopag for the treatment of refractory connective tissue disease-related thrombocytopenia: a pilot study of 52 cases. Arthritis Res Ther 27, 7 (2025). https://doi.org/10.1186/s13075-024-03472-w