日前，基因治疗公司ViGeneron宣布与再生元（Regeneron）达成针对特定靶标的研发合作协议。双方将基于ViGeneron的工程化重组腺相关病毒载体（vgAAVs），开发和商业化治疗一种遗传性视网膜疾病（IRD）的基因疗法。

ViGeneron的vgAAV载体平台旨在克服现有基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗的局限性。迄今为止，靶向感光细胞的基因疗法依赖于视网膜下注射递送载体，具有视网膜脱离和附带损伤的重大风险，并且通常不会实现广泛的感光细胞转导。vgAAV载体可以通过玻璃体内注射有效转导靶细胞，允许侧向扩散，并将常规视网膜下注射引起视网膜脱离的风险降至最低。

根据合作协议，再生元和ViGeneron将为一个未公开的IRD靶标构建和验证基于vgAAV的候选疗法。ViGeneron获得预付款和研究经费。再生元可以选择获得针对特定靶标，开发、商业化和生产基于vgAAV产品的独家许可。ViGeneron有资格获得后续里程碑付款，以及产品净销售额的特许权使用费。

“我们很高兴能与再生元合作，为罹患遗传性眼病的患者潜在提供玻璃体内递送的基因疗法。”ViGeneron联合创始人兼首席执行官徐曼博士说，“与再生元的这项协议进一步验证了我们vgAAV平台的潜力。我们的目标是克服目前基因治疗的局限性，并为有需要的患者带来一种新的治疗方法。”

参考资料：

[1] ViGeneron signs gene therapy strategic collaboration and option agreement with Regeneron for one inherited retinal disease target. Retrieved April 6, 2022, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/04/06/2417228/0/en/ViGeneron-signs-gene-therapy-strategic-collaboration-and-option-agreement-with-Regeneron-for-one-inherited-retinal-disease-target.html

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