Endpoints近日梳理了“全球最具影响力的20位研发高管”，其中包括大家耳熟能详的前默沙东首席科学官（CSO）Roger Perlmutter博士，也包括我国传奇生物的CSO范晓虎博士。医药魔方对上述报告进行编译整理，供大家参考。

生物制药领域的每一次重大科学创新，对于身处该行业的我们而言，也许并不陌生。但当谈到究竟是哪些变革者或破局者在推动这些创新时，却还需要花一点时间去思考。如果按照他们工作影响力进行排序，又会发现很多名字都曾有所耳闻甚至耳熟能详。

通过这次梳理，我们发现：不仅仅是男性，女性同样也可以在药物开发领域做出很大的突破。他们将比金子还珍贵的idea转化为医学奇迹，不仅为当前正在进行的临床开发项目奠定了理论基础，也打开了药物研究新领域的大门。

全球最具影响力的20位研发高管

以下是对入围榜单的20位研发高管的简单介绍。

David Altshuler：基因疗法的坚定实践者

David Altshuler

David Altshuler是MIT-Harvard博德研究所的联合创始人；人类基因组计划项目领军人；Vertex（福泰制药）囊性纤维化疗法的研发战略设计师。2014年，Altshule接管福泰制药的研发工作，并开发了日后风靡于业界的“十亿美元分子”药物，其中包括囊性纤维化突破性疗法Trikafta。

Patrick Baeuerle：双特异性抗体领域的先驱

Patrick Baeuerle

Patrick曾担任Micromet公司的CSO。在Patrick的研发带领下，Micromet逐渐成长为“T细胞结合双特异性抗体研究”的先驱，这种抗体使T细胞能够识别和攻击癌细胞。

2012年，Micromet被安进以接近12亿美元的价格收购。两年后，由Patrick主要开发的blinatumomab(商品名：Blincyto)获得FDA批准，用于治疗复发/难治性急性淋巴母细胞白血病患者，这也是FDA批准的首个双抗药物。

Jay Bradner：蛋白降解领域的领导者

Jay Bradner

Jay Bradner是诺华生物医学研究所总裁。作为连续创业者，Jay还与其他人共同创立了5家公司。C4 Therapeutics是其中之一，该公司于2020年10月在纳斯达克上市，IPO融资超过1.8亿美元，是业内最早将蛋白降解剂推向临床的公司之一。

David Chang：同种异体CAR-T疗法的先驱

David Chang

David Chang是一名华裔。他是全球第二个上市的CAR-T药物Yescarta背后的大师，也是同种异体CAR-T疗法开发的先驱。他进入产业界最早是安进血液肿瘤学主管和全球开发主管，曾为结直肠癌治疗药物Vectibix制定了个性化开发策略，也进一步推动了双特异性抗体blinatumomab的临床开发工作。

Chang目前除了担任Allogene CEO之外，他还是A2 Biotherapeutics和Peloton Biotherapeutics的董事，以及VidaVentures的风险合伙人。

Stanley Crooke：反义疗法的先驱和捍卫者

Stanley Crooke

Stanley Crooke是反义寡核苷酸龙头Ionis Pharmaceuticals的创始人和长期CEO，NGO组织N-Lorem的创始人兼CEO。

Stanley Crooke最早是GSK公司的一名天才高管，厌倦了大药厂臃肿组织结构和复杂组织流程之后，于1989年创立了反义RNA疗法公司Isis（2015年更名为Ionis）。2016年，该公司的脊髓性肌萎缩症药物Spinraza（诺西那生钠注射液）的上市，引起了全球广泛关注。

2020年，Crooke从Ionis退休，创立了一家名为“n-Lorem”非营利性组织（NGO），旨在为更多的罕见病患者提供仅针对一个患者（N-of-1）的药物。

范晓虎：中国首个成功出海CAR-T的主要发明者

范晓虎

范晓虎是传奇生物的首席科学官（CSO），江湖传闻当年他差点错过了ASCO摘要提交的最后期限，不过最终他一夜成名，成为中国生物技术破圈的先驱者。

传奇生物靶向BCMA的CAR-T疗法西达基奥仑赛(cilta-cel)的生物制品许可申请(BLA)已经获FDA优先审评资格，用于治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤患者。根据处方药使用者付费法案(PDUFA)，FDA将在2021年11月29日前完成对该BLA的审查。

Carole Ho：解决神经系统疾病血脑屏障难题

Carole Ho

Carole Ho本科毕业于哈佛大学生物化学系，研究生去了康奈尔大学医学院，并取得了斯坦福大学神经生物学博士后学位。2007年，Carole Ho进入基因泰克担任早期临床开发副总裁，主要领导团队解决血脑屏障难题。

如今她是Denali Therapeutics的CMO，Denali是一家专注于治疗神经退行性疾病的公司，涉及疾病领域包括阿尔茨海默氏病、帕金森氏病和肌萎缩侧索硬化等等。

Kathrin Jansen：重大疫苗研发先驱

Kathrin Jansen

Kathrin Jansen是辉瑞疫苗研发部门的负责人，她领导了一场声势浩大、前所未有的革命性研究，证明了该公司的COVID-19疫苗对人类安全有效。此外，她还是默沙东HPV疫苗以及辉瑞Prevnar 13疫苗的研发先驱。

Katalin Karikó：开创性改良mRNA技术

Katalin Karikó

Katalin Karikó被行业尊称为“mRNA新冠疫苗之母”。1955年，她出生在匈牙利，并自20世纪90年代开始在宾夕法尼亚大学进行关于RNA的研究，而后发表了大量文章来描述mRNA中特定的核苷修饰如何导致免疫反应降低。2013年，Karikó离开学术界，至今在BioNTech担任高级副总裁。

Cynthia Kenyon：抗衰老领域的圣母

Cynthia Kenyon

Cynthia Kenyon教授是美国科学院院士，早上20多年前。她就在实验室里通过改变线虫单个DNA，使其寿命从3周延长至6周。目前她是谷歌旗下的抗衰老公司Calico的衰老研究副总裁。这家公司的终极目标是建立研究人类衰老问题的“贝尔实验室”（Bell Labs），通过找到创造性的方法有效延长人类寿命。

John Leonard：基因编辑LNP技术开创者

John Leonard

John Leonard曾是艾伯维全球药物研发高级副总裁，目前担任Intellia Therapeutics 首席执行官（CEO）。他曾在约翰霍普金斯大学获得医学学位后，并参加了斯坦福大学的住院医师项目，且在NIH进行了博士后工作，研究HIV遗传学。Intellia是由诺贝尔奖获得者和先驱Jennifer Doudna参与创立的首批CRISPR公司之一。

John Maraganore：开发全球首个RNAi药物

John Maraganore

John Maraganore博士是Alnylam的总裁兼CEO。该公司开发的RNAi疗法Onpattro（patisiran）于2018年获得美国FDA的批准，是首款上市的小干扰RNA（siRNA）药物。目前该公司已经有4款RNAi疗法获得监管机构的批准，还有1款处于NDA阶段。

Frank McCormick：聚焦RAS驱动的肿瘤研究

Frank McCormick

Frank McCormick博士是加州大学旧金山分校（UCSF）教授，是美国国家癌症研究所RAS科学项目负责人。他曾在1992年创立Onyx Pharmaceuticals公司，并担任CSO，是多靶点抑制剂索拉非尼的开发者之一。他还参与创立Avidity NanoMedicines、Olema Oncology、BridgeBio等多家公司。

Richard Mulligan：基因转移技术先驱

Richard Mulligan

Richard Mulligan在年仅27岁时就获得了“麦克阿瑟天才奖”。他的研究主要聚焦于开发将基因导入哺乳动物细胞的方法，以及如何使用基因转移技术来回答基础生物学问题和开发基因疗法，被业内公认为“基因转移技术的先驱”。

他的研究促进了逆转录病毒和慢病毒载体的开发，科学家们已经利用这些载体工具解读人类生物学和发育的多个基础问题，并用于开发治疗多种疾病的基因疗法。

Roger Perlmutter：免疫检查点抑制剂先驱

Roger Perlmutter

Roger Perlmutter博士是一位拥有35年经验的行业和学术领导者。他在担任默沙东全球执行副总裁和研发总裁期间，指导了多款药物的发现和开发，其中包括免疫检查点抑制剂Keytruda。

今年5月，Perlmutter担任Eikon Therapeutics的CEO，该公司开了基于超分辨率显微镜的药物发现平台，可以阐明活细胞中蛋白质的行为。

Aviv Regev：算法驱动药物发现的倡导者

Aviv Regev

Aviv Regev博士是基因泰克早期研发负责人，人类细胞图谱（Human Cell Atlas）项目的发起人之一，该项目对人体内所有细胞在单细胞水平进行测序。

她的团队拟提供基于生物学和基因组学特征的详细分析，并构建一个描绘出人体中每个细胞特征和它们与其它细胞相互作用的“全景图”，为理解人类健康，诊断、监控和治疗疾病奠定基础。她认为，随着大数据和算法发展，有望变革现有药物开发模式。

Jude Samulski：AAV载体开发先驱

Jude Samulski

Jude Samulski是AskBio创始人，也是腺相关病毒（AAV）研究的先驱。他在上世纪80年代做研究生的时候分离了第一个AAV的基因组。这一发现让研究人员可以开始设计将AAV转变为基因递送工具。

AAV载体目前是递送基因疗法的主要载体工具之一。2020年10月，拜耳公司斥资约40亿美元，收购了AskBio公司。

Richard Scheller：从研发大佬到独立咨询师

Richard Scheller

Richard Scheller博士是前斯坦福大学教授，也曾是基因泰克早期研发执行副总裁。在2014年从基因泰克退休之后，他加入了23andMe并创建了疗法开发部。

该部门与GSK等医药公司合作，让基于基因组数据库信息发现创新疗法成为可能，并且在2020年将基于基因组数据库开发的靶向IL-36的双特异性抗体授权给Almirall公司继续开发。

Scheller于2019离开了企业界，成为一名独立咨询师，为包括23andMe、Google Ventures、Alector和BridgeBio在内的多家公司提供咨询。

David Schenkein：倡导用科学改变行业“游戏规则”

David Schenkein

David Schenkein博士是一名血液学家和医学肿瘤学家，目前是GV生命科学投资团队的负责人。他于2009年开始担任Agios Therapeutics公司CEO。在他的带领下，Agios从仅有10名员工发展至超过500人，并且开发出2款靶向肿瘤代谢的创新药物。

Schenkein目前在GV担任VC角色，支持Encoded Therapeutics等公司的创立。他还是Kartik Ramamoorthi的运营导师，坚信科学方法是潜在游戏规则的改变者。

George Yancopoulos：全球薪酬最高的研发高管

George Yancopoulos

George Yancopoulos是再生元的联合创始人兼首席科学官（CSO），也是全球薪酬最高的研发人员，2020年其收入高达1.3亿美元。

三十多年来，Yancopoulos将再生元塑造成如今备受推崇的行业领导者。作为 CSO，他一直在公司所有开创性科学的最前沿工作，是该公司9款FDA批准药物的技术发明人之一。他构建了再生元公司的奠基技术平台，加快了创新药物的开发。

Yancopoulos发表了300多篇论文，拥有100多项专利，是20世纪90年代以来世界上被引用次数最多的10位科学作者之一，也是工业界唯一一位上榜者。

参考资料：

From bench to boardroom: 20 of the most influential biopharma R&D executives in drug development