赛诺菲（Sanofi）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准扩大Aubagio（teriflunomide，特立氟胺）适用人群，用于一线治疗年龄10-17岁的复发-缓解型多发性硬化（RRMS）儿科患者。值得一提的是，Aubagio是欧盟批准用于一线治疗多发性硬化（MS）儿童和青少年的第一个口服MS疗法。此次儿科适应症的批准，为Aubagio在欧盟提供了额外一年的市场保护。

Aubagio于2012年9月、2013年8月在美国和欧盟获批上市，用于治疗RRMS成年患者。该药是一款行业领先的口服MS药物，已在全球超过80个国家和地区上市。在中国，Aubagio（中文商品名：奥巴捷）于2018年7月获批上市，是国内批准治疗MS的首个口服疾病修正治疗（DMT）药物。

据估计，MS影响全球约280万人，其中儿童和青少年至少占3万人。儿科MS是一种罕见的疾病，98%的儿科患者的发病会经历复发-缓解病程。与成年发作型MS相比，儿科患者通常表现为更高的复发率和更大的损害负担。由于发病较早，不可逆转的残疾和继发性进展通常发生在比成人更早的年龄。MS的症状会影响儿童和青少年生活的方方面面，从身体健康到社交发展和自尊。

赛诺菲健赞神经病学开发负责人Erik Wallstrom表示：“儿科MS仍然是一个重要的医疗需求未得到满足的领域。欧盟委员会批准Aubagio用于儿科患者，这意味着欧洲的MS儿童和青少年有了一个新的治疗选择，更重要的是，这一选择可以为治疗这种严重疾病提供有意义的改善。”

Aubagio在儿科患者中的疗效和安全性：

3期TERIKIDS研究（NCT02201108）是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组试验，纳入了22个国家166例复发-缓解型多发性硬化（RRMS）儿科患者。该研究包括一个筛查期（长达4周），然后是一个双盲治疗期（随机化后治疗长达96周）。一个96周开放标签延长期正在进行中。主要终点是发生首次确认临床复发的时间，预先指定的敏感性分析包括高磁共振成像（MRI）活动时间作为复发当量。此外，完成双盲期或具有MRI高活动度的患者有资格继续进入开放标签扩展期。

该研究中，109名被随机分配至Aubagio组、57名患者被随机分配至安慰剂组。在双盲治疗期内，患者如果出现临床复发或MRI高活动度则转换为开放标签Aubagio治疗。双盲核心研究期间（随机化后96周）的主要疗效结果和安全性及耐受性数据已在2020年EAN在线会议上公布。结果显示：

——主要终点方面，在数值上，Aubagio组与安慰剂组相比临床复发风险降低34%，但未达到显著性差异。Aubagio组与安慰剂组相比发生首次确认临床复发的时间推迟（中位时间：75.3周 vs 39.1周；HR=0.66；95%CI:0.39-1.1；p=0.29）。由于MRI高活动度，从双盲治疗到开放标签治疗的转换比预期更为频繁。安慰剂组与Aubagio组相比，转换频率更高、更早（分别为26%和14%）。这降低了主要终点的研究效力。

在对发生首次疾病活动时间（首次确认临床复发的时间或MRI高活动度达到研究标准转换至开放标签治疗的时间）的复合终点开展的一项预先指定的敏感性分析中，与安慰剂相比，Aubagio将发生首次确认临床复发或因MRI高活动度而转换至开放标签治疗的风险降低43%、时间推迟（中位时间：72.1周 vs 37.0周；HR=0.57；95%CI:0.37-0.87；p=0.04）。

——关键次要终点方面，与安慰剂相比，Aubagio将MRI扫描的T1钆增强（Gd+T1）病灶数量显著减少75%（p<0.0001）、新的或扩大的T2病灶数量显著减少55%（p=0.0006）。

该研究中，Aubagio在儿科人群中耐受性良好，安全性可控。Aubagio组和安慰剂组不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的总体发生率相似（分别为88.1%和82.5%，11.0%和10.5%），研究中没有发生死亡。Aubagio组发生率高于安慰剂组（差异≥5%）的AE包括鼻咽炎、上呼吸道感染、脱发、感觉异常、腹痛和血肌酸磷酸激酶升高(≥正常上限的3倍）。在双盲期，接受Aubagio治疗的患者中有1.8%（2/109）出现胰腺炎，而安慰剂组没有。在该研究的开放标签期，在使用Aubagio治疗的患者中报告了另外2例胰腺炎和一例严重急性胰腺炎（伴假性乳头状瘤）。

原文出处：European Commission approves Aubagio (teriflunomide) as the first oral MS therapy for first-line treatment of children and adolescents living with relapsing-remitting multiple sclerosis

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