选择性JAK抑制剂获FDA优先审评资格 治疗骨髓纤维化

时间:2021-06-03 10:07:16   热度:37.1℃   作者:网络

2021年6月1日,CTI BioPharma宣布,美国FDA已受理其为在研口服激酶抑制剂pacritinib递交的新药申请(NDA),用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化(myelofibrosis)患者。FDA还授予这一NDA优先审评资格,预计在今年11月30日前做出回复。

Pacritinib是一款特异性抑制JAK2、IRAK1和CSF1R的口服抑制剂。它的一个特点是并不抑制JAK1活性,因此避免了抑制JAK1带来的潜在副作用。JAK家族蛋白是多种信号转导通路的中心组分,对正常的血细胞生长和发育、以及炎性细胞因子的表达和免疫应答都至关重要。这些激酶的突变已被证明与多种血液相关癌症的发生有直接关系,包括骨髓增殖性肿瘤(myeloproliferative neoplasms)、白血病(leukemia)和淋巴瘤(lymphoma)。除骨髓纤维化外,pacritinib在急性髓系白血病(AML)、骨髓增生异常综合征(MDS)、慢性粒单核细胞白血病(CMML)和慢性淋巴细胞白血病(CLL)等疾病中均具有潜在的治疗作用。

本次NDA申请是基于pacritinib的一个2期临床试验与两个3期临床试验的积极结果。研究结果表明,在接受pacritinib治疗的患者中,29%的患者脾脏体积缩小了至少35%,活性对照组仅缩小3%。此外,23%的患者总症状评分至少降低了50%,相比下,活性对照组仅降低了13%。安全性与耐药性方面,不良事件通常为低级别,可通过支持治疗进行控制,并且很少导致停药。患者的血小板计数和血红蛋白水平也保持稳定。

▲Pacritinib分子结构式(图片来源:Anypodetos, Public domain, via Wikimedia Commons)

骨髓纤维化是骨髓癌的一种类型,表现为形成纤维瘢痕组织,可导致严重的血小板减少和贫血、虚弱、疲乏、与脾脏和肝脏的肿大。据估计,重度血小板减少症患者占接受骨髓纤维化治疗患者的三分之一,总生存期仅为15个月。

注:原文有删减

参考资料:

[1] CTI BioPharma Announces Acceptance of NDA Granted with Priority Review of Pacritinib for Treatment of Patients with Myelofibrosis. Retrieved June 1, 2021, from https://investors.ctibiopharma.com/news-releases/news-release-details/cti-biopharma-announces-acceptance-nda-granted-priority-review

来源:新浪医药。

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