编译丨柯柯

4月13日，美国FDA授予vTv Therapeutics的研究性药物TTP399治疗1型糖尿病（T1D）突破性疗法称号。这一称号的指定为该公司提供了缩短开发和审查时间的可能性。vTv Therapeutics期待与美国FDA合作推进TTP399的研发，特别是今年晚些时候开始临床的关键性试验。

据悉，TTP399是胰岛素治疗1型糖尿病的一种辅助疗法，是一种创新的、口服、每日一次的葡萄糖激酶激活剂。

突破性疗法称号的授予是基于二期临床研究SimpliciT-1的最新积极数据，这是一项多中心、随机、双盲、适应性研究，评估TTP399作为胰岛素治疗辅助治疗成人T1D患者。vTv Therapeutics公司于今年2月23日在美国糖尿病协会的《糖尿病护理》期刊上发表了这项研究的结果。该试验分为两部分，采用治疗-靶向方案，在经过多周的胰岛素优化和安慰剂磨合期后，对T1D患者每日12周的用药安全性和疗效进行了研究。

数据显示，与安慰剂相比，使用800mg TTP399治疗后，患者的糖化血红蛋白（HbA1c）水平在统计学上显著降低；严重或症状性低血糖（低血糖水平）的发生率在临床上也降低了约40%。与安慰剂组相比，TTP399组患者的异常血清和尿液酮水平也较少出现。

T1D是一种自身免疫性疾病。在这种疾病中，一个人的胰腺停止分泌胰岛素，原因是人体免疫系统攻击并破坏胰腺中的胰岛素分泌细胞，即β细胞。曾经，T1D被称为青少年或儿童糖尿病，2型糖尿病被称为成人型糖尿病。虽然一些2型糖尿病患者进展到胰岛素治疗，但胰岛素还有替代品，减肥、合理饮食和锻炼也有助于控制2型糖尿病。T1D发病与2型糖尿病不同，与饮食或生活方式无关，因此没有太多办法可以预防或治疗该病。

参考来源：FDA Grants vTv’s Type 1 Diabetes Drug Breakthrough Therapy Designation