《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则》：为更好引导和促进基因修饰细胞治疗产品开发，国家药品审评中心在已有《细胞制品研究与评价技术指导原则》（试行）的基础上，发布了《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则》（试行）征求意见稿。本指导原则适用于基因修饰细胞治疗产品，包括基因修饰的免疫细胞（如T细胞、NK细胞、树突状细胞和巨噬细胞等）和基因修饰的干细胞（如造血干细胞、诱导多能干细胞等）等。

CDE

武田干细胞疗法darvadstrocel在日本申请上市：武田制药近日宣布，已向日本厚生劳动省提交了一份申请，生产和销售darvadstrocel，用于治疗非活动性/轻度活动性管腔克罗恩病（CD）成人患者的复杂肛瘘。这是一种异基因（或供体来源）扩增脂肪干细胞悬浮液，分别于2009年、2017年、2019年在欧盟、美国、日本被授予孤儿药资格（ODD），于2018年3月在欧盟获批上市。

TaKeda

韩国首张CAR-T临床批件正式下批：韩国食品药品管理局已批准Curocell公司的CD19 CAR-T细胞治疗CRC01，用于复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的1/2期临床研究申请，预期将于2021年上半年启动。该疗法基于OVIS™平台，在同一载体中下调PD1和TIGIT，旨在增强免疫细胞，克服肿瘤微环境中的免疫抑制作用。

医麦客

全球首个获批上市CAR-T疗法的报销计划：诺华全球访问与价值和细胞与基因治疗部门负责人在2021年欧洲CAR-TCR峰会上表示，为了保留Kymriah对病人的价值同时反映产品的价值，诺华与欧洲和美国的付款人协商了各种补偿计划。诺华根据不同国家国情，与各个监管部门合作制定了适用的报销计划。

医麦客

用病人自己的干细胞修复受伤的脊髓：《临床神经病学和神经外科杂志》上发表报告显示，对脊髓损伤患者静脉注射骨髓源性干细胞（MSCs）可显著改善运动功能，超过一半的患者都能受益，研究人员表示，在干细胞注射后的几周内，人们观察到了一些关键功能的实质性改善，比如行走或使用双手的能力。没有明显的副作用报告。

生物通

CAR-T治疗复发性血液癌产生持久效果：一项国际临床试验在治疗多发性骨髓瘤方面取得重大进展，CAR-T细胞疗法使先前多次治疗复发的患者获得了深度、持续的缓解。几乎75%的参与者对这种idecabatgene vicleucel（ide cel，靶点为BCMA）的疗法有反应，其中30%的人完全有反应，或者说癌症的所有迹象都消失了。相关结果发表在《新英格兰医学杂志》上。

NEJM

首个自分泌PD-1抗体的CAR-T细胞治疗卵巢癌：国际学术期刊《英国医药杂志》旗下《癌症免疫治疗杂志》在线发表了国内学者的研究结果，使用CAR-T自分泌PD-1抗体用于实体肿瘤治疗的研究成果。临床数据显示，一名晚期难治性卵巢癌患者采用这种治疗手段后，无进展生存5个月，生存达17个月。

科技日报