随着我国医疗保障事业的不断发展，近年来越来越多的药物进入了国家医保药品目录。当前，对于创新药，企业主要通过谈判与支付方协商双方都可接受的降幅，换取支付方给予的医保准入。但是，支付方在这个过程中对药品准入的控制是有局限的。

       首先，支付方只能控制价格（以及部分支付限制），但对准入后的药品使用情况是缺乏控制手段的，因此，从费用上讲，一旦药品获得医保，其医保基金支出在一定时间段内是不受控制的。虽然医保局可定期续签合同并重新商定价格，但毕竟只是事后控制。

       其次，由于创新药物的真实世界证据有限，在医保谈判时，支付方往往只能通过临床试验数据来判断药品的价值。但真实世界中的药品疗效往往不同于临床试验结果，从而带来对药品价值评估的不确定性。

       为了解决预算影响以及药品价值方面的不确定性，目前国外的一些创新准入模式可作为参考，为支付方和企业提供一些新的思路。大体而言，创新准入模式可分为两大类：预算影响导向以及疗效/价值导向，每一大类又有多种操作方式。

       预算影响导向的创新准入模式

       该类模式的主要目的在于节约支付方支出，或降低支出的不确定性。通过对一些具体条件的预定义，使药品价格不再是一个固定值，而是在一定范围内的可变化值，从而降低预算的整体支出。

        1. 量价协议

        从字面上很容易理解的模式，针对不同的用量设置阶梯价格或折扣。当前风头正劲的医保谈判，也可算是一种非标准的量价协议：医保局不做具体使用量的约定/限制，而是将覆盖14亿人的医保准入作为条件，以巨大的潜在用量要求企业大幅降低产品价格。

        2. 金额封顶

       企业和支付方约定在一定时间段内的最大用量，在最大用量之内的金额，由支付方负担，超出最大用量的金额，由企业/第三方负担。

       今年年初，我国台湾地区健保署通过一整套的创新机制，将O药、K药、T药正式纳入健保。这套方案采用了多种手段控制整体费用。其中一条，限定2019年用于三个药品支付的总预算为8亿新台币，并计划2019年总使用者名额为800人（由于药品疗效的情况，患者名额又有调整并增加）。如2019年三药费用达到8亿新台币，则超出部分，健保不再支付。

       其实这种方法早已在国内出现，一些患者援助方案使用的就是这种模式，比如援助方案为“患者自费购买X个月的药品，之后可免费使用，直至疾病进展”。

        3. 产品组合折扣

       企业对其产品组合进行捆绑，并与支付方商定统一的折扣，从而降低对预算的增量影响。比如在某些市场，某企业为了帮助其凝血九因子产品的准入，对其产品线中的凝血八因子和凝血九因子进行捆绑，作为一个整体与支付方进行准入协商。

        4. 差异化定价

       依照不同的标准，对患者类别分组，实施差异化定价。这种方式的一个特例，即为按适应症定价。比如，某一个药品，对不同领域的疾病（例如细菌感染和癌症）都有治疗效果。由于各自领域的疾病严重程度、未满足需求、竞争环境等的不同，支付方的支付意愿存在显著差异。在这种情况下，或可实施差异化定价。

        5. 折扣前置

       在使用药品初始阶段（预定义的用量、时间或金额）给与折扣，一方面降低医保费用的支出，另一方面提升药品的可负担性。

        6. 分期支付

       通过分期的方式，降低高价药物在短时间内的资金压力。这种方式目前在国内已有多个企业使用。比如某治疗非小细胞肺癌的药物，月费用高达5万，可通过该方式，分12期支付。在购买一定数量的药品后，又可续接患者援助方案，由此提升药物可负担性和可及性。

       疗效/价值导向的创新准入模式

       该类模式的主要目的是解决支付方对药物效果的疑虑，以预设的疗效结局作为指标，确定药品的最终支付价格或金额。

       1. 按疗效支付

       企业与支付方商定使用药物应达到的效果，如未达到该效果，则企业返还部分或者全部费用；又或者预先确定疗效里程碑，达到里程碑后，支付方支付一定数量的费用，达到所有里程碑后，支付方支付全部费用。在国内，某乳腺癌药物已经采用了上述的第一种方法。患者使用药物一段时间后，如果出现疾病进展或转移，则会收到一定数量的费用返还。而第二种方法，在国外的一些昂贵乃至天价的细胞或基因疗法上已有应用。比如对于某些Car-T疗法，根据患者接受治疗后的在某个时间点的情况，支付方支付不同部分的费用。该模式更偏微观。

        2. 按证据支付

       对某些药品，支付方在进行准入评估时，对企业提交的证据材料有所疑虑。在这种情况下，支付方要求企业搜集更多的临床证据，同时给予有条件的准入。之后，根据证据的情况，调整支付价格或者方式。德国新药上市的第一年，可看作为一种特例化的按证据支付。在德国，新药上市后的首年，药企可自由定价，并获得报销。但企业应在新要上市时，提交药品效益档案，供支付方进行评估，并确定第二年的支付价格。该模式更偏宏观。

       上述各类支付方案，其本质都是通过一定的方式，降低支付方在药品准入中的风险。对于企业而言，通过这些方式可以降低准入障碍，提升药品的可及性，帮助患者更好的获取治疗，有些甚至可以保护目录价格。然而在实施上，不同方式对企业的能力水平，有不同的要求。一般而言，疗效/价值导向的创新准入模式关注药品在真实世界的效果，对biomarker的定义、治疗依从性、数据收集等都有更高的要求，其实施成本也更高；而预算影响导向的创新准入模式对流行病学数据和销量预测的精确性有很高要求。

       在实际中，这些方式的应用不是机械的和排他的，支付方和企业可以灵活的调整方式、定义标准，并组合各类模式，实现药品准入。至于如何设计准入模式，以满足大多数利益相关方的诉求，那又是另一个故事了。

       当前，由于我国公立医疗保障的一些限制，上述创新准入模式在公立体系内的实施难度较大。但我们也看到，过去几年中，我国医疗保障已经发生了一些翻天覆地的变化。相信随着改革的不断进行和深入，上述模式会逐渐出现，实现支付方、患者和企业的三赢。

       药企定价能否更理性？

       医保目录更新从2017年起提速，到目前已经进行了两次药品谈判。通过两次谈判，分别有36个和17个产品纳入医保目录，极大的解决了临床急需，改善了患者诊疗状况，利国利民，成绩斐然。但是，笔者想在此斗胆谈谈白璧微瑕。

       谈判之后的结果公布和宣传上，两个降幅数字是被重点提及，并被各大媒体广泛引用——44%和56.7%，让社会各界看到了医保谈判工作的巨大成功，但也产生了一些无法回避的问题：医保谈判追求的是降幅百分点，还是药品的低价？当然，合理的、能够惠及更多患者的药品价格和准入肯定是首要的谈判目标，但降幅百分点，很难说不是关注点。就目前的观察来看，这个问题的答案只能是“我全都要”。

       在这种”既...又...”的目标设定下，企业对志在进入医保的创新产品的定价，一定是预留了“充分的、令各方满意的”降幅空间，以待医保谈判时各方对降价幅度的预期。但这样的高价，对患者和企业的负面作用显而易见。

     （举个极端的例子，企业把药品的上市价格定为50000元/片，通过患者援助，让患者的实际使用费用降低为5000元/片，并在医保谈判中，进一步降价为500元/片，降幅99%。但这样做的意义何在？能否在上市时就把价格定在600元/片？）

       高昂的价格限制了药品的可及性和可负担性，患者无法受益，企业也需要通过其他手段降低产品的实际价格，为此不得不付出额外成本。如果在未来，淡化对降价幅度的要求，进而促进企业对上市产品的理性与合理定价，降低乃至消除摩擦成本，能够让系统更为高效健康的运行和发展。

        以上，仅是一点肤浅的建议，还请各位领导和同行能够不吝赐教，批评指正。