泽布替尼相关项目全国牵头人、北京大学肿瘤医院淋巴瘤科主任、大内科主任朱军教授。

新京报讯（记者 王卡拉）11月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，中国企业百济神州自主研发的抗癌新药“泽布替尼”，以“突破性疗法”的身份，“优先审评”获准上市，这是中国原研新药首次走出国门。

泽布替尼是一款新型强效BTK抑制剂，此次获得FDA批准是基于两项临床试验的有效性数据，其中一项治疗复发/难治性MCL患者的多中心2期临床试验BGB-3111-206中，患者在接受泽布替尼治疗后，总缓解率（ORR)达到84%，包括59%的完全缓解（CR），此项试验的中位持续缓解时间（DOR）为19.5个月，中位随访时间为18.4个月。

中国新药的临床试验数据获得美国认可，在这背后有哪些故事？11月15日，泽布替尼1期临床研究以及关键性2期套细胞淋巴瘤临床研究项目的全国牵头人、北京大学肿瘤医院淋巴瘤科主任、大内科主任朱军教授接受了新京报记者专访。

新京报：您是在什么时候接受这个项目的？

朱军：2016年底百济神州找到我，希望我能做全国项目总负责人和北京大学肿瘤医院的主要研究者来开展临床试验，当时进口同类药物伊布替尼已经在多个国家获批上市，中国的审批也正在进行。接到任务后我就开始组建团队，联合全国14家医院共同启动临床试验，2017年2月，北京大学肿瘤医院成为全国第一批正式启动的研究中心。

新京报：当时招募患者入组临床困难吗？

朱军：从2017年3月2日第一例患者入组，到2017年9月完成86例患者入组，全国14家中心只用了7个月时间，其中，我们医院入组了26例患者，是入组患者最多的中心，其他入组病例则分布在全国各地。由于套细胞淋巴瘤的患者相对比较少见，而且只有既往治疗失败且失败后未用过其他BTK抑制剂的患者而且需要寻找既往治疗失败且失败后未用过其他BTK抑制剂也没有其他标准治疗药物可以选择的患者才可能符合要求，所以我们在这么短的时间完成所有患者入组，是非常不容易的。

新京报：从发布的临床试验结果来看，取得了非常好的疗效，入组患者的感受是怎样的？

朱军：这个药的临床试验结果达到了我们预定的初衷，而且该药物为口服给药，方便、安全、有效率高，患者们的反应很好。患者入组前对我们团队都非常信任，而用药后患者们也确实明显获益。用上新药后疾病稳定甚至达到完全缓解，而且耐受性良好，这些都是对患者们最大的鼓励，同时也为我们今后开展更多的临床试验起到了正面宣传作用。

新京报：在整个项目执行过程中，有什么让您感触特别深刻的事情？

朱军：总体而言，这是我们全国多中心团队的合作。我们遵循ICH-GCP和中国国家药监局对临床试验的基本要求和法规，参研人员都经过严格培训，完整地执行研究方案，在试验进行中，我们和申办方、监察方也都保持密切配合。由于我们有强大的动员联系能力，能让患者在短时间内从四面八方集中起来进入临床试验，在临床试验进行过程中我们用心关注患者们的用药安全性和有效性，保证了临床试验的安全进行。该实验进行过程中没有出现重大药物相关毒副反应的情况影响进度，总体来说很顺利。整个临床试验高效、高质量的完成，也展现了我国药监部门的改革创新成效。

新京报：美国的核查人员是如何评价你们的临床试验情况的？

朱军：2018年8月，我们把所有资料上报到国家药监局，提出了上市申请。今年4月，我们接到国家药监局核查通知。今年8月，泽布替尼在美国的上市申请也获得了受理。当时美国肯定了我们初步上报的材料，并给予了“突破性疗法”的认定，以“优先审评”加快审批。今年10月21日-24日，我们接受了美方人员的核查，他们按照美国的标准核查我们中心数据的真实性、科学性等。现场核查结束反馈时，FDA核查员表示非常满意，认为我们的数据质量完全符合美国食药监局要求，同时肯定了我们中心对入组试验患者的良好照顾。

新京报：一款中国自主研发的抗癌新药首次在美国获批上市，您怎么看这种突破？

朱军：过去中国的肿瘤患者需要等待进口药在国内上市，而且价格昂贵，有了国产原研抗癌新药，中国患者就能享受到高效低毒且价格合理的药物治疗。同样，泽布替尼能第一时间进入美国市场，一定是它的科学价值和数据质量都获得了认可，从另一个角度来说，中国自主创新的一类新药也能为美国乃至全球肿瘤患者提供安全有效且价格合理的抗肿瘤方案，这个意义非常重大。

新京报：泽布替尼获批上市后，是否还需要继续进行临床试验？

朱军：泽布替尼已经完成了上市前的临床研究，但每个国家药监部门针对药物上市后的要求不一样，可能还会有进一步的上市后临床试验、上市后观察，让我们可以通过监测疗效、毒副反应等获得更多真实数据，为患者提供更好的支持。

新京报：据了解，百济神州正在针对泽布替尼的其他适应症展开临床试验，您是否了解具体情况？

朱军：泽布替尼治疗华氏巨球蛋白血症的临床试验我没有参与，不是我的专业领域。但据我所知，目前百济神州正在全球范围内开展泽布替尼与伊布替尼治疗华氏巨球蛋白血症和慢性淋巴细胞白血病的头对头3期临床试验。我们也期待看到更多的临床数据。

编辑 王鹿 校对 卢茜