基于Liberty AD PEDS第三阶段研究强调的有效性和安全性结果，Dupilumab最近已被FDA和EMA批准用于治疗控制不充分的中到重度特应性皮炎(AD)的6至11岁儿童患者。

     通过SanofiRegular运行的管理访问计划(MAP)，并经伦理委员会批准，从2021年5月至10月，已有13名患者在我们中心登记。表1总结了患者的特征。13例患者中，男性6例(46%)，女性7例(54%)，平均体重指数(BMI)为18.9，7例(54%)表现为典型AD，4例(31%)表现为数值湿疹，2例(15%)表现为红皮病型。湿疹面积和严重程度指数(EASI)3基线时为24~45。

表1   13例T0合并合并症、全身用药、不良事件及EASI患者的回顾总结

我们研究的目的是评估儿童在日常实践中使用dupilumab的疗效。疾病严重程度评分通过EASI、峰值瘙痒数值评定量表(NRS-ITCH)、VAS-睡眠、儿童皮肤病生活质量指数(CDLQI)和家庭皮肤病生活质量指数(FDLQI)进行评估。剂量为300 mg，T0时皮下注射300 mg，2周后(T1)其他300 mg，每4周300 mg(T2：4周后）。在入选的13名患者中，8名完成了16周的治疗。在T0，7名患者(54%)正在接受环孢素A(CsA)治疗，而5名患者(38.5%)以前曾接受过CsA治疗，但在诱导时出现了至少12周的洗脱期。有一名患者在使用dupilumab之前从未接受过全身免疫抑制剂治疗。平均EASI从T0时的30降至T1时的24，T2时为18，T3时为12.4。T0~T3的平均下降率为58.7%。两名患者(25%)在第16周达到EASI75，而3名患者(37.5%)在第16周达到EASI50。

在研究期间，在逐步缓慢停用全身性免疫抑制剂后，没有发现复发。疾病严重程度和生活质量评估评分显示所有病例均有相应改善。两名患者(Pt.3和Pt.8，25%)发展为AE面部红肿。此外，Pt.8也在T0接受CsA治疗，在诱导后3天经历了严重的AE(SAE)。多发性牙周脓肿引起不适和发热，需及时住院治疗。影像显示有背景多发性破坏性龋齿的存在，脓肿就是从这些龋齿中衍生出来的。即使SAE不被认为与dupilumab有关，也没有在T1进行第二次诱导剂量，选择在4周后注射300 mg，没有发现进一步的问题。T0~T3期间无眼科AE登记。

Dupilumab被批准用于治疗中到重度AD的青少年，增加了治疗这种疾病的选择。最近，6到11岁的儿童也有资格接受这种治疗。Paller等人进行的第三阶段参考研究得出结论，Dupilumab对这个年龄段有很高的安全性和有效性；然而，现实生活中的观察仍然有限。暴露的数据显示，疾病严重程度评分和生活质量普遍改善，即使低于Liberty AD PEDS线。我们的人口由接受全身免疫抑制剂治疗的大多数儿童组成，但其中两名患者，他们不仅患上了已知的AE，即面部红肿，而且还患上了需要住院的SAE。这些观测数据应该通过更大规模的研究来验证。

文献来源：Colonna C,  Zussino M,  Monzani NA,Treatment of children from 6 to 11 years old affected by moderate-severe atopic dermatitis with dupilumab: a first perspective from a single-center real-life experience in Italy.J Eur Acad Dermatol Venereol 2022 Jan 23;