重症肌无力（MG）是慢性的神经肌肉疾病，会造成不同程度的肌肉无力。最常影响眼部、脸部及吞咽相关的肌肉。会造成复视、眼睑下垂、说话困难及行走困难等症状。重症肌无力可能会突然发生。患者多半有胸腺过大或是胸腺瘤的情形。重症肌无力属于自体免疫性疾病，是因为抗体堵塞或是破坏神经肌肉接点中的尼古丁受器，因此神经脉冲无法引发肌肉收缩。

FDA 上周五批准了 argenx 的 Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）用于治疗抗 ACh 受体抗体检测呈阳性的成人全身性重症肌无力（ gMG ）。该决定使 Vyvgart 成为首个也是唯一获 FDA 批准的新生儿 Fc 受体阻滞剂，也是首个获批旨在减少致病性 IgG 的疗法，而致病性 IgG正是 gMG 的潜在驱动因素。

该批准基于今年早些时候发表在《柳叶刀神经病学》上的 III 期 ADAPT 试验的结果。该研究招募了 167 名患有 gMG 且重症肌无力-日常生活活动 (MG-ADL) 评分≥5 的成年人。结果显示，在接受 Vyvgart 治疗后，68% 的抗 AChR 抗体阳性 gMG 患者在 MG-ADL 量表上有反应，而安慰剂组这一数据为 30%，达到了试验的主要终点。与安慰剂相比，更多接受 Vyvgart 的患者也表现出对肌肉无力的反应。

Vyvgart 组 84 名患者中有 65 名 (77%) 和安慰剂组 83 名患者中有 70 名 (84%) 出现治疗中出现的不良事件，最常见的是头痛（Vyvgart 24 [29%] vs 安慰剂 23 [28%] ]) 和鼻咽炎（Vyvgart 10 [12%] vs 安慰剂 15 [18%]）。接受 Vyvgart 治疗的四名 (5%) 患者和安慰剂组的7名 (8%) 患者出现严重不良事件。 在研究期间，每个治疗组中有3名患者 (4%) 停止治疗。

原始出处：

https://firstwordpharma.com/story/5465221