持续性血小板减少症(PT)是异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后常见的并发症，对生存率产生显著的负面影响。已发表的数据表明，PT的机制可归因于血小板生成受损、外周破坏加速或两种之间的相互作用。同种异体造血干细胞移植 (allo-HSCT) 后持续性血小板减少症 (PT) 与出血风险增加和生存率降低有关。但目前PT 的确切发病机制尚不清楚，其管理也很困难。

在这里，国外一研究团队进行了一项回顾性研究，以评估艾曲波帕 (EPAG) 在 34 名同种异体造血干细胞移植后 PT 患者中的疗效和安全性。

7 名患者患有长期孤立性血小板减少症 (PIT)，27 名患者出现继发性血小板恢复失败 (SFPR)。对于大多数患者，初始剂量为每天25mg或50mg，然后根据患者血小板恢复的反应和耐受性调整至每天50-100mg的最大剂量。

图1 ：a，总体缓解的累计发生率(72.1%，n=34)。b，累积完全缓解发生率(60.7%，n=34)(由EZR(日本埼玉市直知医科大学埼玉医学中心)创建)

图2：停药与停药1个月后血小板计数中位数(P=0.586)(由Prism 8创建(GraphPad Software, La Jolla, CA))

无输血支持的血小板恢复至至少20×109×/L和50×109/L的累积发生率(CI)分别为72.1%和60.7%。22名应答者中有19例（86.4%）能够减少用药；此外，停用EPAG1个月后血小板计数保持稳定。虽然有2例患者在治疗期间因头痛和恶心停用了EPAG，但没有患者出现3级或4级毒性。多变量分析发现，骨髓发育不全和巨核细胞(MKs)减少分别是总体反应(OR)和完全反应(CR)的危险因素。

图3 ：a，骨髓增生患者(n=27)和骨髓发育不全患者(n=7)的总缓解累积发生率(P=0.0216)。b，巨核细胞充足患者(n=19)和巨核细胞不足患者(n=15)之间的累积完全缓解发生率(P=0.0363)(由EZR创建(日本埼玉医科大学埼玉医学中心))

     总的来说，在有效性和安全性方面，这是单倍体PBSCT后PT的一种很有前途的治疗方法。停用后可持续的血小板计数表明，可能没有必要持续暴露于EPAG。足够的巨核细胞和骨髓增生可能是一个有用的预测因子。

原始出处：

Yan, F., Lu, N., Gu, Z. et al. Eltrombopag in the treatment of patients with persistent thrombocytopenia after haploidentical peripheral blood stem cell transplantation: a single-center experience. Ann Hematol (2021). https://doi.org/10.1007/s00277-021-04706-6