原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 是一种自身免疫性疾病，特征是血小板破坏增加和血小板生成不足。皮质类固醇和静脉注射免疫球蛋白 (IVIg) 是ITP的一线治疗选择。但约有三分之一的ITP患者不能获得缓解，此外，大部分经一线治疗获得缓解的患者还会复发，需要进一步的二线治疗。但是，最合适的二线治疗尚不明确。

该研究旨在对比全反式维甲酸（ATRA）联合低剂量利妥昔单抗（LD-RTX）与LD-RTX单药疗法在皮质类固醇难治性或复发性免疫性血小板减少症患者中的疗效和安全性。

招募的受试患者被随机（2:1）分成了两组：112位患者接受了LD-RTX联合ATRA治疗，56位患者接受了LD-RTX单药治疗。整体缓解（OR）定义：在随机分组后1年内，未接受任何ITP特异性的治疗，两次至少间隔7天的评估血小板计数都≥30x109/L，基础血小板计数至少翻倍，且无出血事件。

两治疗组患者的无复发生存率

LD-RTX联合ATRA组的整体缓解率高于LD-RTX单药组（80% vs 59%；组间差异：0.22, 95% CI 0.07-0.36）。联合组的持续缓解（获得OR后，连续6个月血小板计数维持在30x109/L以上，无出血事件，不需要其他ITP特异性治疗）率也明显高于单药组（61% vs 41%；组间差异：0.20, 95% CI 0.04-0.35）。联合组最常见的不良反应有干皮和头疼或头晕。

总而言之，该研究表明，全反式维甲酸联合低剂量利妥昔单抗可显著提高激素难治性或复发性免疫性血小板减少症患者的总体缓解率和持续缓解率，提示该联合疗法或可成为这类难治性患者的潜在选择。

原始出处：

Yejun Wu, et al. All-trans retinoic acid plus low-dose rituximab vs low-dose rituximab in corticosteroid-resistant or relapsed ITP. blood.2021013393.