孤独症，又称自闭症或孤独性障碍（ASD）等，是广泛性发育障碍的代表性疾病。《DSM-IV-TR》将ASD分为5种：孤独性障碍、Retts综合症、童年瓦解性障碍、阿斯伯格综合征和未特定的ASD。其中，孤独性障碍与阿斯伯格综合征较为常见。

孤独症是一种影响多个发育领域的终生性疾病。因永远沉浸在自己的星空中，ASD被称作是“星星的孩子”。目前有关孤独症的患病率报道不一，一般认为约为儿童人口的2～5/万人，男女比例约为3～4：1，男孩比女孩多3-4倍。

实验研究和小型临床试验表明，用鼻内催产素治疗可以减少自闭症谱系障碍患者的社交障碍（见：Nature：“星星的孩子”重见光芒！唤醒“共情基因”Nlgn3, 或能治愈自闭症）。在临床实践中，许多自闭症谱系障碍患儿都使用了催产素。为此，来自杜克大学精神病学和行为科学系的专家开展了相关研究，结果发表在NEJM杂志上。

研究人员对3至17岁的自闭症谱系障碍儿童和青少年进行了为期24周的鼻内催产素治疗的安慰剂对照的2期试验。参与者按1:1的比例随机分配，根据年龄和语言流畅度进行分层，接受催产素或安慰剂，鼻内给药，总目标剂量为每天48IU。主要结果是异常行为检查表修改后的社会退缩子量表（ABC-mSW）从基线的最小二乘平均变化，该量表包括13个项目（分数范围从0到39，分数越高表示社会互动越少）。次要结果包括两个额外的社会功能测量和一个简略的智商测量。

结果显示，在接受筛查的355名儿童和青少年中，有290人被纳入。共有146人被分配到催产素组，144人被分配到安慰剂组；分别有139人和138人完成了基线和至少一次基线后ABC-mSW评估，并被纳入修改后的意向治疗分析中。

随访期间两组患者ABC-mSW评分的差异

催产素组的ABC-mSW评分（主要结果）从基线起的最小二乘平均变化为-3.7，安慰剂组为-3.5（最小二乘平均差异，-0.2；95%置信区间，-1.5至1.0；P=0.61）。次要结果在试验组之间一般没有差异。两组的不良事件的发生率和严重程度相似。

综上，该研究显示鼻内催产素治疗在24周的时间内对自闭症患儿社会或认知功能没有显著的改善。

参考文献：

Intranasal Oxytocin in Children and Adolescents with Autism Spectrum Disorder. N Engl J Med 2021; 385:1462-1473. DOI: 10.1056/NEJMoa2103583