儿童肿瘤学组进行的一项 III 期临床试验表明，一种药物组合对患有标准和高危急性早幼粒细胞白血病（也称为 APL）的儿童非常有效。该试验由美国国立卫生研究院下属的国家癌症研究所资助。

急性早幼粒细胞白血病是一种亚型急性骨髓性白血病。1957年，法国和挪威的医生首次提到急性早幼粒细胞白血，当时患者的生存期不到一周。现今患者的10年生存率估计约为80-90%。

APL 是一种急性白血病，这意味着它发展迅速，需要立即治疗。在英国，每年有 160 人被诊断出患有这种疾病。儿童的平均确诊年龄为 8 至 10 岁，症状包括出血过多、容易瘀伤、红细胞计数低、发烧和疲劳。以前对儿童 APL 的标准治疗包括蒽环类药物，但它会损害心脏。

该试验的结果于 11 月 11 日发表在 JAMA Oncology 上，该研究研究了全反式视黄酸（维生素 A 的一种代谢物）和三氧化二砷的组合治疗 APL。试验中几乎所有患者都存活了两年而没有复发，标准风险 APL 儿童中没有一个需要常规化疗。那些患有高危 APL 的人只接受了四剂化疗药物伊达比星。

在试验中，154 名年龄在 1 至 22 岁之间、新诊断为标准或高危 APL 的儿童接受口服全反式视黄酸以及静脉注射三氧化二砷至少 28 天。标准和高危 APL 儿童的两年总生存率分别为 99% 和 100%，无事件生存率分别为 98% 和 96%。不到 10% 的儿童经历了严重的副作用，而且这些仅发生在治疗的初始阶段。治疗相关的不良反应（AEs）包括血糖升高、肝脏刺激和出血。一些高危 APL 患者因接受伊达比星治疗而出现口腔溃疡。

原始出处：

https://www.pharmatimes.com/news/new_drug_combination_highly_effective_in_children_with_leukaemia_1383398