阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见、复杂且为后天造成的致命性血液疾病，被发现在19世纪，大约每百万人会有一到二人罹患此疾病，而确诊后5年内的存活率只有约65%。在PNH患者中，不受控制的补体激活导致通过血管内和血管外溶血破坏携氧红细胞。PNH的特点是血红蛋白持续偏低，可导致频繁输血和严重疲劳等虚弱症状。根据一项回顾性和横断面研究，尽管C5抑制剂治疗后溶血活性有所改善，但大约72%的C5抑制剂治疗后的患者仍然贫血。 

Apellis Pharmaceuticals今天宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）已通过了一项积极的建议，建议Aspaveli（pegcetacoplan）上市用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症 (PNH) 成人患者，这些患者在接受C5抑制剂治疗至少三个月后出现贫血。

Apellis首席医疗官Federico Grossi博士说：“在我们最近获得美国批准的基础上，积极的CHMP意见使我们更接近于将这种重要的治疗方法带给整个欧洲的患者。如果获得批准，Aspaveli有可能重新定义PNH患者的治疗方法，因此我们期待欧盟委员会的最终决定”。

正面意见基于头对头III期PEGASUS研究的结果，该研究评估了Aspaveli与eculizumab在16周时的疗效和安全性。Pegcetacoplan在血红蛋白水平从基线到第16周的变化方面优于eculizumab，调整后（最小二乘法）平均差异为 3.84 g/dL（P<0.001）。35名 (85%) pegcetacoplan组患者不再需要输血，而接受eculizumab的6名患者 (15%) 不再需要输血。pegcetacoplan与eculizumab的非劣效性表现在网织红细胞绝对计数的变化上，但在乳酸脱氢酶水平的变化上没有显示。慢性疾病治疗的功能评估-疲劳评分在 pegcetacoplan组中较基线有所改善。pegcetacoplan和eculizumab治疗期间最常见的不良事件是注射部位反应（37% 对 3%）、腹泻（22% 对 3%）、突破性溶血（10% 对 23%）、头痛 （7% 对 23%）和疲劳（5% 对 15%）。 两组均无脑膜炎病例（表1）。

表1.在 16 周随机对照期间发生的不良事件

原始出处：

https://www.firstwordpharma.com/node/1871563?tsid=4