临床阶段生物技术公司LAVA Therapeutics NV今天宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予该公司靶向CD1d的LAVA-05的孤儿药认证（ODD），用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）。

CLL是一种惰性淋巴组织增生性疾病，其特征是异常淋巴细胞在外周血、骨髓和淋巴组织中进行性积累，其中单克隆B淋巴细胞 (＞5 x 10⁹/L [＞5 x 10³/μL]) 主要见于外周血中（图1）。如果这些癌细胞主要见于淋巴结中，则该疾病被称为小淋巴细胞性淋巴瘤。

图1.外周血中的单克隆B淋巴细胞

LAVA-051是一种双特异性抗体，通过优先激活 Gamma Delta T 细胞和 1 型自然杀伤 T (NKT) 细胞，以招募免疫系统来攻击表达 CD1d 的癌细胞。LAVA-051 由两个单域抗体组成，它们通过一个短的五个氨基酸的甘氨酸-丝氨酸接头连接。CD1d 是一种糖蛋白，参与向不同的 T 细胞群（包括 1 型 NKT 细胞）呈递（糖）脂质抗原，并且可以表达在多种血液系统恶性肿瘤（包括 CLL、MM 和 AML）细胞中。

该公司的开放标签、多中心、I/IIa期临床试验正在进行招募患者，用于治疗复发性和/或难治性 CLL、多发性骨髓瘤 (MM) 以及急性髓系白血病 (AML)（ NCT04887259）。该试验于2021年7月启动，旨在评估LAVA-051的安全性、耐受性、药代动力学、药效学、免疫原性和初步抗肿瘤活性。该研究I期剂量递增阶段的数据预计将在2022年上半年公布，IIa期扩展队列的顶级临床数据预计将于 2022 年下半年公布。

LAVA Therapeutics 总裁兼首席执行官 Stephen Hurly 说：“我们很高兴收到 FDA 对 LAVA-051 的第一个孤儿药认证，这一指定将有助于加强我们与 FDA 就开发 LAVA-051的沟通”。

原始出处：

https://www.firstwordpharma.com/node/1871560?tsid=4