肝细胞癌 (HCC) 是最常见的恶性原发性肝癌，也是每年影响超过 50 万患者的癌症相关死亡的第三大原因。晚期 HCC 多已丧失治愈的机会，往往采用系统性治疗。多激酶抑制剂卡博替尼（Cabozantinib）已获批用于既往采用索拉非尼治疗过的肝细胞癌。

这是一项国际、多中心、真实队列研究，旨在评估卡博替尼用于晚期 HCC 患者的安全性和有效性。

从奥地利、瑞士和德国的 11 个医疗中心回顾性地筛查采用卡博替尼治疗的 HCC 患者，分析了患者的特征、不良事件发生情况、治疗持续时间和总生存期（OS）。

总纳入了88位患者。47位患者有基础肝病，其中26位（30%）是NAFLD/NASH，21位（24%）是丙型肝炎感染。78位(89%) 患者的Barcelona临床肝癌（BCLC）分期是C。60位（68%）患者Child-Pugh A级，22位（25%）为Child-Pugh B级。41位（47%）患者采用卡博替尼作为二线疗法，46位（52%）采用卡博替尼作为三线或更晚疗法。

总队列的OS和PFS

截止2020年4月1日，6位（7%）患者获得了部分缓解，28位（32%）患者的病情保持稳定，28位（32%）患者发生了病程进展。52位（59%）患者在随访过程中死亡。

治疗不同反应的患者的OS

在整个队列中，采用卡博替尼治疗后的中位OS为7.0个月，Child-Pugh A级患者的中位OS是9.7个月，而Child-Pugh B级患者的中位OS只有3.4个月。37位（42%）复合CELESTIAL 纳入和排除标准的患者的中位OS为11.1个月。

Child-Pugh分级不同的患者的存活率

最常见的不良反应事件有疲劳和腹泻（各15.6%）。

综上所述，卡博替尼可有效治疗代偿期肝硬化的晚期 HCC，而且安全性良好。

原始出处：

Finkelmeier Fabian,Scheiner Bernhard,Leyh Catherine et al. Cabozantinib in Advanced Hepatocellular Carcinoma: Efficacy and Safety Data from an International Multicenter Real-Life Cohort.[J] .Liver Cancer, 2021, 10: 360-369. https://doi.org/10.1159/000515490