衡量帕金森病（PD）的疾病进展，以抓住临床变化的全部特征，并藉此获取对病人有效的消息非常重要，但这具有挑战性。

美国FDA建议其药物标签声明中，应当测量患者最熟悉的概念，如症状负担和功能状态（symptom burden and functional status），并使用患者自己报告的结果（PROs）评估疗效。为此，PROs在临床试验和观察性结果研究中很有用，但这些PRO必须对改变疾病的临床试验（disease-modifying clinical trial）期间的指标变化有对应的关系。

神经系统疾病的生活质量（Neuro-QoL）量表，涉及身体、精神和社会健康的13个领域，不针对具体疾病。 国际帕金森和运动障碍协会（MDS）量表工作组，已将与残疾相关的项目评价为 "推荐"，并用于PD的残疾评估。

2011年，MDS工作组最近一次对PD中与健康有关的生活质量（HR-QoL）量表的全面审查中，并没有仔细评估Neuro-QoL。

藉此，多伦多大学的Connie Marras等人，根据早期帕金森病患者在3年内的神经-生活质量量表的纵向变化，评估了它们对生活质量变化的反应性(responsiveness)、结构效度（construct validity），以及根据所需样本量在临床研究中使用Neuro-QoL作为临床结局测量的可行性。

他们在一个多中心临床试验队列（(STEADY-PD）中，基于Neuro-QoL量表对生活质量变化的反应性和结构效度进行了分析。

在310名参与者中随访的3年内，Neuro-QoL量表中8个主要领域中的5个领域，变化显著（P < 0.05），但非常温和（modest）。

最大的效应大小出现在认知和活动（cognition and mobility）领域（0.35-0.39）。

在开始使用左旋多巴的一年中，最大的效应大小是下肢功能-活动性的变化（效应大小=-0.19）。

通过估计，临床结局变化50%，所需的样本量从420人到超过1000人不等。

检测Neuro-QoL认知领域的减退程度减少50%，所需的样本量小于MDS-UPDRS 所需的样本量。

基于以上结果，可得知：早期帕金森病患者的神经-生活质量衡量标准随着时间的推移而发生微小的变化，这并不意味着这些工具在帕金森病患者中没有用。

在临床试验研究中，强调对病人有意义的临床结局非常重要，因为这能反映他们对结果的重视程度，而不是结果本身。

因此，测量PD的HR-QoL很重要，但要作为临床试验的结果测量，可能需要更敏感的工具，至少在早期PD中应是如此。

原文出处：

Marras C, Mills KA, Eberly S, et al. Longitudinal Change in Quality of Life in Neurological Disorders Measures Over 3 Years in Patients With Early Parkinson’s Disease. _Mov Disord_. May 2021:mds.28641. doi:10.1002/mds.28641.