神经母细胞瘤是一种儿童癌症，通常会表达去甲肾上腺素转运体（NET）。¹³¹I-间碘苯甲基胍（MIBG）是一种有活性的神经母细胞瘤放射疗法，经NET被瘤细胞选择性的摄入。本研究旨在明确三种MIBG方案中哪一种可能与最高的真实缓解率相关。

Steven G. DuBois, et al. Randomized Phase II Trial of MIBG Versus MIBG, Vincristine, and Irinotecan Versus MIBG and Vorinostat for Patients With Relapsed or Refractory Neuroblastoma: A Report From NANT Consortium. Journal of Clinical Oncology. July 16, 2021

招募了1-30岁的复发或难治性神经母细胞瘤患者，要求至少有一个MIBG敏感部位，并有足够的自体干细胞。患者第1天接受MIBG 18 mCi/kg治疗，第15天接受自体干细胞治疗。被随机分配到A组的患者仅接受MIBG；分配到B组的患者除了接受MIBG外，在第0天接受静滴长春新碱，在第0-4天每天接受伊立替康；分配到C组的患者除了接受MIBG外，在第1天至第12天每天口服一次伏立诺他（180 mg/m2/剂）。主要终点是一疗程后的缓解率。

共招募了114位患者，其中3位不符合要求、6位无法评估，剩下105位符合要求且可评估的患者（A组 36位、B组35位、C组34位；55位男生；中位年龄6.5岁）。

各组缓解率

一个疗程后，A组、B组和C组的缓解率（部分缓解或更好的缓解）分别是14%、14%和32%。此外，A组、B组和C组分别有5位、5位和4位患者符合神经母细胞瘤治疗新方法轻微缓解标准。最后，三组第一个疗程后任何3+级非血液学毒性的发生率分别为19%、49%和35%。

综上所述，伏立诺他和MIBG可能是真实缓解率最高的组，毒性可控。长春新碱和伊立替康似乎不能提高患者采用MIBG治疗的缓解率，并且与毒性增加有关。

原始出处：

Steven G. DuBois, et al. Randomized Phase II Trial of MIBG Versus MIBG, Vincristine, and Irinotecan Versus MIBG and Vorinostat for Patients With Relapsed or Refractory Neuroblastoma: A Report From NANT Consortium. Journal of Clinical Oncology. July 16, 2021. https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.21.00703