约20%的儿科急性髓系白血病（AML）病例存在涉及KMT2A基因的染色体重组（KMT2A-r）。KMT2A-r是儿科AML最常见的复发性细胞遗传学异常。

本研究旨在评估CD33靶向药物吉妥单抗ozogamicin (GO)对儿童肿瘤组试验AAML0531 (NCT01407757)招募的KMT2A-r型AML儿童患者生存预后的影响。

研究人员对KMT2A-r型AML患者进行鉴别，并描述其临床特征。评估了受试患者的5年总生存期(OS)、无事件生存期(EFS)、无病生存期(DFS)和复发风险(RR)，同时比较了携带高风险与非高风险易位伴侣基因的患者的上述预后指标。

有无KMT2A-r或GO暴露的患者的EFS和OS

在1022名AML患者中，有215名(21%)携带KMT2A-r。从研究开始的5年EFS和OS分别为38%和58%。采用GO治疗的患者的EFS优于未采用GO治疗的患者（48% vs 29%；p=0.003），但OS相当(63% vs 53%；p=0.054)。

高风险和非高风险KMT2A-r亚组患者的EFS

对于获得完全缓解的KMT2A-r型AML患者，采用GO治疗与较低的RR(GO vs 非GO：40% vs 66%；p=0.001)和改善的5年DFS (57% vs 33%；p=0.002)相关。在高风险和非高风险KMT2A-r亚组中都观察到了GO治疗的益处。

有无GO暴露和HSCT患者的复发风险

对于进行过HSCT的患者，既往GO暴露与复发减少相关(5年RR: 28% vs 73%；p=0.006)。在多变量分析中，GO治疗与EFS和DFS提高，以及RR降低均独立相关。

综上，在常规化疗方案中加入吉妥单抗ozogamicin可改善KMT2A-r型AML患者的预后，而且经HSCT巩固可进一步提高GO的疗效。未来应对CD33靶向药物联合造血干细胞移植治疗儿童AML展开相关临床试验研究。

原始出处：

Pollard Jessica A,Guest Erin,Alonzo Todd A et al. KMT2AGemtuzumab Ozogamicin Improves Event-Free Survival and Reduces Relapse in Pediatric -Rearranged AML: Results From the Phase III Children's Oncology Group Trial AAML0531.[J] .J Clin Oncol, 2021, undefined: JCO2003048. https://doi.org/10.1200/JCO.20.03048