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Cell:单碱基编辑技术,成功修复重症免疫缺陷的基因突变,恢复T细胞产生
时间:2023-03-26 21:04:52 热度:37.1℃ 作者:网络
CD3δ重症联合免疫缺陷
(CD3δ-SCID)是一种罕见且致命的遗传性免疫缺陷疾病,由
CD3δ
基因的C→T单碱基突变所致,这一突变导致终止密码子提前,CD3δ蛋白的翻译被提前终止,而CD3δ蛋白是血液干细胞正常发育为T细胞所必需的。
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