作者：黄仲平

三胎时代来了，国家正在紧锣密鼓地出台政策为家庭减负，然而有些领域虽然也在加速发展，但似乎速度仍然不够快，无法满足三胎时代的需求，儿童用药就是其中一个短板。儿童由于生理功能特殊，用药尤需谨慎，但现实情况却是“剂量靠猜，吃药靠掰”，解决儿童用药痛点势在必行。

“揭示一个社会的灵魂，最敏锐的途径莫过于看这个社会对待小孩的方式。”曼德拉曾如是说。

儿童创新药新进展

近日，儿童创新药传出好消息，由天津尚德药缘开发的ACT001获得了美国药监局FDA批准的儿童罕见病资格（RPDD）。在我国原创的候选新药中，ACT001是首个获得美国RPDD资格的药物，非常难得。

ACT001是多靶点小分子免疫调节剂，在全球免疫调节剂中拥有独特优势：能够很好地穿过血脑屏障，且能够可逆地开放血脑屏障，帮助其它药物提高入脑浓度，因此ACT001主要用于颅内疾病的治疗。

ACT001作为免疫调节剂，同样具有多种潜在用途，目前在全球开展6项二期临床与2项儿童一期临床试验，涵盖5种不同的用途，包括：儿童弥漫性中线胶质瘤、复发胶质母细胞瘤、联合放疗治疗实体瘤脑转移瘤、视神经脊髓炎、以及以特发性肺纤维化为主要入组对象的进行性纤维化性间质性肺疾病。

基于目前临床试验的进展，尚德药缘在积极推进ACT001三项以上市为目标的关键性临床试验，包括针对儿童弥漫性中线胶质瘤的欧美澳多中心临床二期、联合放疗治疗小细胞肺癌脑转移瘤的中国区临床三期以及特发性肺纤维化全球多中心临床三期。

ACT001不同适应症预期上市时间表

来源：参考资料6

这应该是近年来我国儿童创新药取得突破性进展的优秀典型案例之一。

我国儿童用药的现状，不要说儿童创新药，就是儿童常规用药的研发都非常紧缺。

急需改变的现状

目前我国儿童用药市场规模约占整个医药行业的5%，而我国儿童人口占比约为16.8%，儿童用药市场远未饱和。无论是从数量还是从质量来看，未来儿童用药提升的空间都非常广阔。

几乎每年国家都会出台鼓励儿童用药的相关扶持政策文件，但就是在这种鼓励之下，儿童用药市场发展依然缓慢，特别是在近年来创新药浪潮高涌的情况下，也罕见关于儿童创新药的报道。

儿童用药的研发创新存在很多现实问题，缺乏临床试验数据支持应该是其中最难解决的一大难题，招募儿童受试者需要应对更高的伦理学挑战。即使是有过临床试验受试者经验的家长，也未必会愿意让自己的孩子成为儿童用药临床试验的受试者。在受试者招募上，儿童用药面临的压力与困难也远高于成人用药，临床试验的脱落率也相对较高。

除了儿童创新药研发困难，常规用药方面也存在缺乏儿童专用剂型剂量的问题。目前在我国超过4000种药品制剂中，儿童专用剂型不足2%；全国6000多家药企中，专为儿童生产药品的企业不足5%，专业儿童医药品牌只有个位数。

另外，现在我国已批准上市的，通用名包含“小儿”“儿童”字样，或说明书功能主治或适应证描述限儿童使用的儿童专用药数量不到600个，涉及药品批文占总批文数量的3%左右；已批准上市的儿童专用药以中药为主，且适应证较雷同，剂型中颗粒剂占比较多，大部分为感冒药。

总结起来就是我国儿童药物市场仍处于专用品种少、适宜剂型少、生产企业少、企业关注度高但实际研发热度低的局面。

政策持续倾斜

国家非常重视儿童用药领域的发展，各类鼓励扶持文件不断出台。

2011年开始我国明确鼓励儿童专用药品研发生产，并且完善了儿童用药目录。

2013年以后，我国加快了儿科用药的规范制定，鼓励企业生产儿科专用剂型和规格；2014年出台的《关于保障儿童用药的若干意见》是我国近十几年来关于儿童用药的首个综合性指导文件。

2016年，国家药品监管部门制定并发布了《成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则》，以减少不必要的儿科用药研究。

2019年，国家卫健委发布《第三批鼓励研发申报儿童药品建议清单》，以期逐步改善我国儿童专用药品剂型规格缺乏的状况，更好地满足儿科临床用药需求。而新版《药品管理法》更是初次把鼓励儿童用药提升到法律高度，并将鼓励儿童药物研制和创新作为单列条款，为下一步鼓励儿童药物政策的制定和实施提供了法律依据。

今年，为了更加规范儿童药研发过程，国家药品审批中心对儿童用药临床研发技术提出意见稿。

除了政策支持，在儿童新药审批程序的实际行动上，国家药监局开通了审评审批绿色通道，对儿童用药予以优先审评审批。

国家药监局公布的数据显示，2020年，共批准儿童专用药和增加儿童应用的药品26个，同比增长36.8%，其中国产药品17个，增幅达到46.2%。

今年，截至10月结束，儿童用药批准品种数量继续保持增长势头。目前已有28个儿童用药获批上市，还有45个儿童专用药和21个增加儿童适应症或用法用量品种正在审评中，其中22个品种已经纳入优先审评审批序列。

不过，这些获批的新药数量相较于每年几百个获批的成人用药来说，依然少得可怜。

屈指可数的生产企业

在二级市场，国内专门生产儿童用药的药企几乎没有，设有专门儿童用药生产部门的倒有一些，但是数量不多。

健民集团是全国重点中药企业和小儿用药生产基地，儿科产品线以中成药为主，核心产品是龙牡壮骨颗粒用于治疗和预防小儿佝偻病，其他还有小儿宣肺止咳颗粒、小儿宝泰康颗粒、小儿解感颗粒等小儿感冒类用药。今年上半年儿童用药营收4.81亿元，同比增长119.22%。

一品红现有13个儿童专用药品，其中9个儿童药独家品种，涵盖呼吸、消化、皮肤等多个领域，治疗范围覆盖了0~14岁儿童全年龄段，儿童疾病领域70%以上病种。在儿童药产品管线研发创新方面，共15个儿童专用药研发项目。今年上半年，一品红儿童用药收入为4.42亿，同比增长62.5%，占自研产品销售收入比52.97%。两个独家剂型“盐酸氨溴索滴剂”和“盐酸左西替利嗪口服滴剂”在上半年获批上市。

康芝药业拥有儿童用药品种30多个，基本涵盖了治疗儿科“热、咳、吐、泻”等常见疾病类型。已上市销售的儿童药产品已形成较为完整的产品群，如儿童解热镇痛系列、儿童呼吸系列、儿童消化系列、儿童神经系列、儿童抗感染系列、抗过敏系列、营养补充系列等，西药和中成药均有涉及。2021年上半年儿童用药营收1.63亿元，同比增长6.50%。

葵花药业打造了“小葵花”儿童用药品牌，核心产品包括小儿肺热咳喘口服液/颗粒、小儿柴桂退热颗粒、金银花露、芪斛楂颗粒等，目前儿童用药整体的销售规模处于行业前列。葵花药业未披露具体儿童用药营收。

亚宝药业的丁桂儿脐贴是其儿童用药的拳头产品，治疗孩子腹泻、腹痛等症状。此外还有调整脾胃的薏芽健脾凝胶，治疗上呼吸道感染的儿童清咽解热口服液等中成药。

济川药业拥有独家产品小儿豉翘清热颗粒。

其他涉及儿童用药生产的企业还有白云山、先声药业、济川药业、仟源医药、神奇制药、益佰制药等。

贝壳社梳理发现，市场上大部分制药企业还是以生产中成药为主，儿童常用的一些西药产品却仍旧在外资品牌手上，而儿童罕见病用药更是主要依赖进口。今年甚至有一则新闻反映了我国罕见病用药的匮乏：一位只有高中学历的父亲为救患有遗传性铜缺乏疾病Menkes综合症的儿子，竟然自制“药物”以求生存。这样的新闻令人痛心，希望更多有担当的药企能够参与到儿童用药的研究中来。

结语

通过近年来创新药行业的飞跃式发展，我们可以看到，只要政策到位、资本到位、人才到位，「用不上好药」这一问题是能够得到解决的。且就目前的发展速度来看，不仅是已经解决，甚至某些热门靶点都到了「内卷」的程度。因此，解决儿童用药困境也只不过是态度问题，毕竟研发一种新剂型可比研发一种创新药简单多了。

注：原文有删减

参考资料

1、各大上市公司官网、年报等

2、《立于儿童用药制剂创新的风口》，集萃制剂，2021年7月5日

3、《儿科用药增速惊人，这家药企获批新药未来可期》，制药网，2020年12月30日

4、《重磅！2021年中国儿童用药行业政策汇总及解读(全)儿童用药优先审批刺激行业发展》，东方财富网，2021年4月30日

5、《多举措鼓励儿童用药研发生产—满足用药需求保障用药安全》，北京日报，2021年10月8日

6、《中国原创药实现“零”的突破，首获美国FDA授予的儿童罕见病资格》，药渡，2021年11月6日