文|医药观澜

10月14日，长春高新发布公告，其控股子公司金赛药业的金妥利珠单抗注射液（gentulizumab）获得美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗急性髓系白血病（AML）。根据公开资料推测，这可能是一款靶向CD47的人源化单克隆抗体，目前正在中国和美国开展临床研究。

根据药物临床试验登记与信息公示平台，目前金妥利珠单抗正在晚期恶性实体瘤和淋巴瘤、及血液系统恶性肿瘤中开展两项1a期临床试验。这两项试验均有一项排除标准为：接受过以CD47/SIRPα通路为靶点的治疗，且关键次要终点之一均为金妥利珠单抗在外周血中红细胞、白细胞、血小板等表面CD47的受体占有率（RO）。

据此推测，金妥利珠单抗可能是一款靶向CD47的人源化抗体。CD47在多种癌细胞中都存在过度表达。CD47就好像细胞上贴了一个“别吃我”的标签，当这种蛋白表达水平高的时侯，巨噬细胞就不会吞吃这些细胞，从而避免“误伤”到正常细胞。以往的研究已显示，无论是CD47靶向疗法单药治疗，还是与其他免疫疗法联合使用，对于实体瘤和血液瘤均有不错的抗肿瘤效果。正是如此，这一靶点成为了当下免疫治疗的热门方向。

在美国，金妥利珠单抗注射液于2020年12月获批临床，拟开发用于进展期血液系统恶性肿瘤（急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征）。根据公告，此次金妥利珠单抗获得FDA授予治疗急性髓系白血病的孤儿药资格，将有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除上市申请费用、获得研发资助等，特别是批准上市后可获得美国市场7年独占权。

急性髓系白血病是一种具有高度异质性的血液系统恶性肿瘤，且主要为一种老年患者疾病，患者诊断时的中位年龄为68岁。尽管近年来AML在治疗方面取得了一定进展，但该疾病的5年生存率为25%-30%，因此临床上仍迫切需要更安全、更持久有效的治疗手段。

参考资料：

[1]关于控股子公司金妥利珠单抗注射液获得美国FDA孤儿药认定的公告 . Retrieved Oct 14，2021, from http://www.cninfo.com.cn/new/disclosure/detail?stockCode=000661&announcementId=1211253966&orgId=gssz0000661&announcementTime=2021-10-14

[2]金妥利珠单抗注射液治疗进展性血液系统恶性肿瘤的Ia期临床研究. from http://www.chinadrugtrials.org.cn/clinicaltrials.searchlistdetail.dhtml

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