作者：识林-Acorn

英国药品与医疗保健产品监管机构（MHRA）于今年 5 月份发布的新指南为生物类似药设定了新的监管标准，提出了针对生物类似药的简化许可途径，规定了在英国的生物类似药批准不要求有比对有效性数据。

新的英国指南可能代表在没有临床疗效研究的情况下协调全球生物类似药开发计划的第一步。目前包括美国在内的其他监管机构继续维持在大多数情况下要求开展临床研究。新指南引起了生物类似药倡导者的关注，预计全球监管机构将密切关注英国的发展路径。

美国 FDA 治疗性生物制品和生物类似药办公室科学审评人员主管 Stacey Ricci 在 DIA 全球年会上表示，该指南非常具有前瞻性，FDA 最终可能能够达到相同的监管框架。

她表示，“申请必须满足我们法规中规定的要求，而法规要求临床研究，除非我们可以说临床研究不是评估的一部分。但对影响临床性能的产品质量属性有了更深入的科学理解，并且随着我们围绕给定的参照产品（参照产品类别）建立更深入的科学知识库时，我认为我们最终将会做到这一点。”Ricci 补充指出，“如果我们能够很好地表征这些产品，以至于我们知道 PK 不会有差异……我们将来甚至可能会不需要 PK 研究。”

Ricci 表示，FDA 能够将胰岛素生物类似药的必要临床数据仅限于药代动力学/药效学研究，因为有证据支持。FDA 的胰岛素指南推断，当前的分析工具可以支持比较以确定胰岛素与其参照产品高度相似。

Ricci 指出，未来的研究应该侧重于确定有和没有临床影响的产品属性。“我希望科学界真正专注于整理信息，以帮助支持我们的立场，我们可以说某些属性我们知道其没有临床影响，或者有一定程度的属性没有临床影响。这将是我们真正减少所需临床数据量的基础。”

MHRA 指南也保留了比对有效性试验的可能性，即，当对参照产品与其临床效果相关的生物学功能了解有限或相关关键质量属性未充分表征时，可能需要进行比对有效性试验。

Sandoz 全球监管事务政策主管 Martin Schiestl 预计全球生物类似药监管机构不会齐心协力降低临床数据要求。他表示，“我们可能会有一个中间过渡期，希望不会太长，不会是很多年。我很高兴 MHRA 提出了这个指南，因为这肯定会加快和促进科学界内部和监管机构之间的对话 , 以便监管要求能够趋同。”

使用者收费可能资助一些研究

生物类似药使用者付费（BsUFA）可能最终会资助一些所需的研究，以证明某些生物类似药不需要临床研究就可以获得批准。FDA 和行业之间即将签署的生物类似药使用者付费重新授权协议包括创建一个监管科学计划，该计划为可以简化生物类似药开发和批准的问题研究提供资金。申办人还希望进行更多后勤改革以加快生物类似药的发布。

利益相关者还呼吁为生物类似药创建类似于 505(b)(2) 的途径 , 以便申办人可以创建新的剂型和其它创新，而无需进行额外的临床试验。