近日，美国密歇根大学健康中心莫特儿童医院宣布开展干细胞治疗单心室心脏病婴儿的研究，这是一项多中心的研究，重点是关注患有左心发育不良综合征的儿童。该机构拥有美国最大的先天性心脏病项目，也是第一批开始将干细胞疗法应用于单心室心脏病婴儿的研究地点之一。

这项多中心随机试验由莫特儿童医院等四家临床医院共同开展，由迈阿密大学和芝加哥Lurie儿童医院领导。受试者被随机选入干细胞组或对照组。干细胞治疗组接受自体干细胞注射，对照组接受常规手术治疗，最后比较接受干细胞治疗和不接受干细胞治疗的患者的结果。

干细胞在患儿出生后的第一次心脏手术中提取。在患儿四到六个月后的第二次修复手术中，儿科心脏外科医生将干细胞注入患儿的心脏。所有患儿将接受至少一年的血液检测、超声心动图和磁共振成像随访，以评估干细胞治疗安全性和有效性。

复杂先天性心脏病：一类棘手的疾病

左心发育不良综合征是先天性心脏病最复杂的形式之一，发生在大约9%的先天性心脏缺陷儿童中。手术是目前治疗该复杂先天性心脏病的唯一手段，但是随着时间的推移，患者会出现无法预防和治疗的心力衰竭。

此时，对这些患儿来说，唯一可行的办法是心脏移植。但是心脏移植又受到供体来源，免疫排斥，费用等问题限制，患有这种疾病的婴儿在出生后第一年的死亡率高达25- 35%。一项研究显示[2]，六岁时，患有最复杂先天性心脏病的儿童在行为、功能和生活质量方面比没有心脏病的同龄人差。因此，开发新疗法以应对该复杂先天性心脏病迫在眉睫。

干细胞：复杂性先天性疾病的新希望

干细胞被认为可以释放愈合蛋白，刺激心脏修复有缺陷的心肌，防止心脏功能恶化，并在婴幼儿和心脏仍在发育时增强正常工作的右心室。该医院心脏外科主任，先天性心脏中心联合主任理查德·奥赫伊博士说：“研究表明，干细胞疗法可能有潜力加强和改善没有其他治疗选择的患儿的心脏功能。我们希望这项研究能为干细胞再生医学治疗儿童先天性心脏病提供更多的证据。”

复杂先天性心脏病目前治疗十分棘手，传统手术治疗效果不佳，以干细胞为首的再生医学疗法目前正在被应用到先天性心脏病治疗研究中来。目前如上述莫特儿童医院等医院已经在陆续开展干细胞治疗复杂先天性心脏病的临床试验以评估其安全性与有效性。未来需要更多的研究，开展更大规模的多中心临床试验以提供更高级别的证据，以加速推进干细胞疗法早日实现临床应用！

事实上，干细胞在心血管疾病领域已经被广泛研究。此前，CCTV-2 《第一时间》栏目记者在直击G20专题报道中表示：如果心脏出现问题，可以在做手术的时候直接把心脏细胞贴片贴到心脏上，从而完成心脏修复的工作。这种科技将在未来不久得以实现。以干细胞为基础的“心脏再生疗法”和“心脏补丁”越来越多的走进大众的视野，未来这类科技有望成为心脏手术的新选择。

参考文献：

[1] https://labblog.uofmhealth.org/health-tech/trial-to-use-stem-cells-baby-hearts

[2] Goldberg CS, Hu C, Brosig C, Gaynor JW, Mahle WT, Miller T, Mussatto KA, Sananes R, Uzark K, Trachtenberg F, Pizarro C, Pemberton VL, Lewis AB, Li JS, Jacobs JP, Cnota J, Atz AM, Lai WW, Bellinger D, Newburger JW; PHN INVESTIGATORS. Behavior and Quality of Life at 6 Years for Children With Hypoplastic Left Heart Syndrome. Pediatrics. 2019 Nov;144(5):e20191010.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31628208/